Tras más de una década de idas y venidas con la FDA buscando una vía de aprobación para un fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne con un historial clínico irregular, los esfuerzos de PTC Therapeutics han llegado a su fin. La compañía ha retirado su solicitud de aprobación regulatoria para el atalurén, de nombre … Leer más
Hace casi seis meses, PTC Therapeutics informó datos positivos provisionales para un medicamento en desarrollo en etapa intermedia para la enfermedad de Huntington, un trastorno neurológico hereditario con opciones de tratamiento limitadas y una historia de esfuerzos de investigación de medicamentos frustrados. Los datos del medicamento de PTC provocaron que otra empresa hiciera una oferta … Leer más
Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más
Un medicamento de PTC Therapeutics que fracasó en un estudio confirmatorio en el raro trastorno de distrofia muscular de Duchenne puede permanecer en el mercado en Europa por ahora. Los reguladores allí tomaron la rara decisión de no adoptar una recomendación que se opone a la renovación de la autorización de comercialización del producto. El … Leer más