Medicamento de Disc Medicine para Enfermedad Rara, con Revisión Regulatoria Acelerada, es Rechazado por la FDA

Medicamento de Disc Medicine para Enfermedad Rara, con Revisión Regulatoria Acelerada, es Rechazado por la FDA

El intento de Disc Medicine por introducir una nueva terapia para un trastorno sanguíneo raro, con escasas opciones de tratamiento, se ha visto frustrado tras la rechazo de la FDA, la cual solicitó datos adicionales provenientes de otro ensayo clínico. La compañía está en condiciones de recabar dicha información para su fármaco, el bitopertin. Un … Leer más

PTC Therapeutics Renuncia a la Aprobación de la FDA para su Fármaco contra una Enfermedad Muscular Rara

PTC Therapeutics Renuncia a la Aprobación de la FDA para su Fármaco contra una Enfermedad Muscular Rara

Tras más de una década de idas y venidas con la FDA buscando una vía de aprobación para un fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne con un historial clínico irregular, los esfuerzos de PTC Therapeutics han llegado a su fin. La compañía ha retirado su solicitud de aprobación regulatoria para el atalurén, de nombre … Leer más

Trump Enfrenta Rara Oposición Interna por Aranceles en Medio de Caída en las Encuestas

Trump Enfrenta Rara Oposición Interna por Aranceles en Medio de Caída en las Encuestas

El presidente Donald Trump enfrentó una notable oposición a su política de aranceles en el Congreso de Estados Unidos esta semana, mientras su popularidad bajaba y más legisladores de su partido parecían dispuestos a arriesgarse a su enojo. Aunque es poco probable que esta oposición resulte en un cambio concreto e inmediato a su agresiva … Leer más

Victoria en Ensayo Clínico Refuerza el Potencial de Fármaco Blockbuster de Roivant para Enfermedad Rara, Licenciado de Pfizer

Victoria en Ensayo Clínico Refuerza el Potencial de Fármaco Blockbuster de Roivant para Enfermedad Rara, Licenciado de Pfizer

Las erupciones y lesiones provocadas por la sarcoidosis cutánea pueden afectar gran parte del cuerpo, llegando en ocasiones a ser desfigurantes. No existen tratamientos aprobados por la FDA para esta enfermedad rara, la cual ha sido ignorada por gran parte de la industria biofarmacéutica. Según Roivant Sciences, ningún ensayo clínico patrocinado por la industria había … Leer más

Estudio Clínico Cuestiona Posibles Opciones de Aprobación para Terapia Génica de Regenxbio contra Enfermedad Rara

Estudio Clínico Cuestiona Posibles Opciones de Aprobación para Terapia Génica de Regenxbio contra Enfermedad Rara

Un paciente en un ensayo clínico de una terapia génica de Regenxbio desarrolló un tumor cerebral, lo que llevó a la FDA a colocar el estudio bajo una suspensión clínica. Esta pausa tiene implicaciones para otra terapia génica de Regenxbio que espera recibir una decisión regulatoria la próxima semana. El caso de cáncer se reportó … Leer más

Nacen Gemelos de Gorila de Montaña, una Rara Alegría en el Parque Nacional Virunga del Congo

Nacen Gemelos de Gorila de Montaña, una Rara Alegría en el Parque Nacional Virunga del Congo

En el este de la República Democrática del Congo ha nacido un par de gemelos de gorila de montaña, un acontecimiento raro para estos primates en peligro de extinción, según los conservacionistas del Parque Nacional Virunga. Los rastreadores de la comunidad, que descubrieron a Mafuko, de 22 años, abrazando a sus recién nacidos el sábado, … Leer más

REYES: Los vínculos con el principal compositor de España y una cabra montesa rara, ya extinta

REYES: Los vínculos con el principal compositor de España y una cabra montesa rara, ya extinta

El Día de Reyes y dos historias españolas La festividad de los Reyes Magos, conocida en el ámbito anglosajón como la Epifanía, se celebra cada 6 de enero. Para muchos expatriados pasa desapercibida, pero en realidad constituye el auténtico día de Navidad en España, la fecha por excelencia para el intercambio de regalos. No obstante, … Leer más

Ryan Searle: ‘Heavy Metal’ Habla Sobre Su Rara Afección Ocular Antes de la Semifinal del Mundial de Dardos Frente a Luke Littler

Ryan Searle: ‘Heavy Metal’ Habla Sobre Su Rara Afección Ocular Antes de la Semifinal del Mundial de Dardos Frente a Luke Littler

Ryan Searle habló sobre su rara condición en los ojos mientras quiere sorprender a Luke Littler en las semifinales del Campeonato Mundial de Dardos. Searle está en su primera semifinal en Alexandra Palace después de una gran campaña, donde perdió solo dos sets. Es el jugador que menos sets perdió en todo el torneo. Su … Leer más

De Abbas Siddiqui a Humayun Kabir: ¿Por Qué los Cultos Musulmanes en Bengala Rara Vez Alteran las Matemáticas Electorales?

De Abbas Siddiqui a Humayun Kabir: ¿Por Qué los Cultos Musulmanes en Bengala Rara Vez Alteran las Matemáticas Electorales?

Última actualización: 25 de diciembre de 2025, 09:15 IST En Bengala, el carisma religioso puede influir en conversaciones y narrativas, no en los resultados. El poder sigue en manos de quienes controlan las instituciones, la distribución de ayudas sociales y la aritmética electoral. Personas cargan ladrillos ante el plan del exdiputado de TMC Humayun Kabir … Leer más