Un trastorno genético que provoca episodios hemorrágicos e infecciones potencialmente mortales cuenta ahora con un nuevo tratamiento aprobado por la FDA, una decisión regulatoria que marca dos hitos notables: es la primera terapia génica para esta enfermedad rara, el síndrome de Wiskott-Aldrich, y la primera aprobación de una terapia celular y génica concedida a una … Leer más
Las historias de regreso suelen ser material de cine, pero GSK demuestra que tambien pueden darse en la industria farmacéutica. El fármaco para el mieloma múltiple, Blenrep, ha retornado al mercado tres años después de que GSK lo retirase voluntariamente, tras el fracaso del estudio confirmatorio exigido por la aprobación acelerada de la FDA. Sin … Leer más
Un fármaco de Bayer diseñado para atacar tumores impulsados por una mutación genética rara ha recibido la aprobación acelerada de la FDA, lo que ofrece otra opción terapeútica para ciertos pacientes con casos avanzados de cáncer de pulmón. La decisión regulatoria del miércoles para el medicamento de Bayer, sevabertinib, cubre el tratamiento de adultos cuyo … Leer más
La FDA ha aprobado un fármaco de Kura Oncology desarrollado para casos de leucemia mieloide aguda (LMA) con una firma genética específica, lo que otorga a la biotecnológica su primer activo comercial y la oportunidad de competir con un producto de Syndax Pharmaceuticals que fue el primero en llegar al mercado en esta clase de … Leer más
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) eliminará las advertencias de recuadro negro de los productos de terapia hormonal sustitutiva (THS), utilizados frecuentemente para tratar la menopausia, según anunció el Departamento de Salud y Servicios Humanos el lunes. Durante la menopausia, los ovarios dejan de producir altos niveles de estrógeno. Los productos de THS están … Leer más
Dos medicamentos para la obesidad se encuentran entre los seis nuevos fármacos que podrían obtener una revisión acelerada por la FDA gracias a un nuevo programa piloto dirigido a productos que abordan ciertas prioridades nacionales de salud. Las enfermedades raras e infecciosas, así como el cáncer, son las otras áreas terapéuticas cubiertas por este nuevo … Leer más
La energía que alimenta las células del cuerpo humano proviene de diminutos componentes celulares llamados mitocondrias. Así como una batería agotada dificulta el funcionamiento de un dispositivo electrónico, los trastornos mitocondriales perjudican la función celular y provocan una debilidad muscular progresiva que reduce la capacidad del paciente para moverse, tragar e incluso respirar. Un síndrome … Leer más
Dos fármacos de Sarepta Therapeutics destinados a tratar distintos subgrupos genéticos de pacientes con distrofia muscular de Duchenne no superaron el estudio confirmatorio exigido para sus aprobaciones aceleradas por la FDA. Los ejecutivos de Sarepta sostienen que aún existe una vía para la aprobación tradicional de la agencia, aunque podría depender de la flexibilidad regulatoria … Leer más
La FDA ha suspendido los ensayos clínicos de una terapia de edición genética de Intellia Therapeutics tras un informe sobre un paciente hospitalizado con complicaciones hepáticas en un estudio de Fase 3. Intellia indicó que los problemas hepáticos cumplían con los criterios del protocolo para pausar los estudios, lo cual la compañía realizó el lunes. … Leer más
La administración de Trump continua con sus esfuerzos para reducir el coste de los medicamentos, esta vez dirigiéndose a los biosimilares. Estos son fármacos altamente similares a los medicamentos biológicos, que se fabrican o se aíslan de organismos vivos como las células. Al igual que un genérico es una versión más económica de un producto … Leer más