El medicamento Geron consigue la aprobación de la FDA de primera clase en un tipo de cáncer de sangre.

La FDA ha aprobado un tratamiento de la Corporación Geron para la anemia derivada de un tipo particular de cáncer de sangre, dándole a la compañía su primer producto comercializado y la oportunidad de competir contra un medicamento de Bristol Myers Squibb. El medicamento de Geron, imetelstat, está aprobado para tratar a adultos con síndromes mielodisplásicos de bajo a intermedio riesgo. La decisión regulatoria llega tres meses después de que un comité asesor de la FDA votara que los beneficios del medicamento superan a sus riesgos. La empresa con sede en Foster City, California, comercializará su nuevo medicamento bajo el nombre de marca Rytelo. Los síndromes mielodisplásicos (MDS) son un grupo de cánceres de sangre en los que las células sanguíneas inmaduras en la médula ósea no maduran para convertirse en glóbulos rojos sanos. Según la Sociedad Americana del Cáncer, se desconoce el número de personas diagnosticadas anualmente en EE. UU. con este tipo de cáncer, pero las estimaciones superan los 10,000. El riesgo de MDS aumenta con la edad, y este cáncer se diagnostica con mayor frecuencia en personas que tienen 70 años. El tratamiento estándar para MDS de bajo riesgo es con agentes estimuladores de la eritropoyesis, que son medicamentos que estimulan la producción de glóbulos rojos. Pero si estos medicamentos no funcionan o dejan de hacerlo, los pacientes con MDS requieren transfusiones de sangre frecuentes para aumentar sus niveles de glóbulos rojos. La aprobación de Rytelo cubre el tratamiento de pacientes con MDS cuya anemia dependiente de transfusiones requiere cuatro o más unidades de glóbulos rojos durante ocho semanas. Estos pacientes también deben ser no respondedores o no elegibles para el tratamiento con agentes estimuladores de la eritropoyesis. El enfoque de Geron para MDS se basa en la investigación ganadora del premio Nobel sobre los telómeros, secuencias repetitivas de ADN ubicadas en los extremos de los cromosomas. Los telómeros forman una tapa protectora que estabiliza y mantiene el cromosoma. Una enzima llamada telomerasa mantiene los telómeros. En el cáncer, la actividad aumentada de esta enzima permite la proliferación no controlada de células malignas que impulsan la enfermedad. Rytelo es un oligonucleótido diseñado para unirse a una región particular del componente ARN de la telomerasa humana. En su informe anual, Geron dice que este enfoque de bloquear la enzima protectora de los telómeros permite la recuperación de la médula ósea y la producción normal de glóbulos rojos, lo que sugiere que el medicamento ofrece el potencial de actividad modificadora de la enfermedad. “Creemos que este potencial de modificación de la enfermedad podría diferenciar a imetelstat de los tratamientos actualmente aprobados en malignidades hematológicas mieloides”, dijo Geron en el informe. Rytelo fue evaluado en una prueba de fase 3 controlada con placebo cuyo objetivo principal era medir el porcentaje de pacientes sin ninguna transfusión de glóbulos rojos durante un período de ocho semanas consecutivas. Los resultados mostraron que el 39,8% de los pacientes tratados con Rytelo alcanzaron esta marca en comparación con el 15% en el grupo de placebo. El ensayo también mostró que el medicamento tenía efectos duraderos. A las 24 semanas, el 28% de los pacientes en el grupo de estudio del medicamento eran independientes de la transfusión en comparación con el 3,3% en el grupo de placebo. Las reacciones adversas más comunes incluyeron niveles más bajos de plaquetas, neutrófilos y glóbulos blancos. La etiqueta del medicamento establece que los médicos deben obtener recuentos sanguíneos completos y monitorear signos de estas complicaciones. Los resultados de la Fase 3 se publicaron a finales del año pasado en la revista The Lancet. El mecanismo de acción del medicamento de Geron es diferente al de Reblozyl, un medicamento para MDS de Bristol Myers Squibb. El producto de BMS es una proteína de fusión diseñada para suprimir una vía de señalización que impide la producción de glóbulos rojos. Reblozyl representó $1 mil millones en ingresos en 2023, un aumento del 41% en comparación con las ventas del año anterior, según los informes financieros del gigante farmacéutico. Rytelo se administra como una infusión intravenosa de dos horas cada dos semanas. La dosis recomendada es de 7,1 mg por kilogramo de peso del paciente. Un vial de 47 mg de Rytelo tiene un precio al por mayor de $2,741. El precio al por mayor de un vial de 188 mg del medicamento es de $9,884. La decisión regulatoria afirmativa para Rytelo en MDS lo convierte en el primer inhibidor de la telomerasa aprobado por la FDA. El medicamento de Geron aún está bajo revisión por la Agencia Europea de Medicamentos. Además de MDS, la investigación clínica de Geron con el medicamento abarca otros tipos de cáncer de sangre. Foto: Getty Images, Sarah Silbiger.

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