Un trastorno genético que provoca episodios hemorrágicos e infecciones potencialmente mortales cuenta ahora con un nuevo tratamiento aprobado por la FDA, una decisión regulatoria que marca dos hitos notables: es la primera terapia génica para esta enfermedad rara, el síndrome de Wiskott-Aldrich, y la primera aprobación de una terapia celular y génica concedida a una … Leer más
Regeneron Pharmaceuticals destina 150 millones de dólares para iniciar una alianza sobre un fármaco de edición genética de Tessera Therapeutics próximo a entrar en fase clínica, como tratamiento potencial para una enfermedad rara que provoca efectos debilitantes en el hígado y los pulmones. El acuerdo anunciado el lunes sitúa a Regeneron en el reducido grupo … Leer más
La amiloidosis de cadenas ligeras no es un cáncer, pero los fármacos oncológicos constituyen el estándar de tratamiento de esta enfermedad rara. La necesidad de nuevas opciones terapéuticas ha impulsado esfuerzos de I+D en empresas biotecnológicas y grandes farmacéuticas. Protego Biopharma pretende diferenciarse con un posible fármaco pionero que actúa sobre las proteínas causantes de … Leer más
Alrededor de uno de cada seis adultos en activo en Estados Unidos padece un trastorno por consumo de sustancias, y casi el 10% de los empleados estadounidenses presenta un trastorno por uso de cannabis o estimulantes. Consciente de esta realidad, Carrum Health ha ampliado su programa de tratamiento para trastornos por consumo de sustancias para … Leer más
La terapia génica de Rocket Pharmaceuticals ha culminado su recorrido regulatorio previo a la decisión de la FDA. La compañía ha retirado la solicitud de su candidato terapéutico para la anemia de Fanconi, una enfermedad sanguínea hereditaria rara. La retirada voluntaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) para mozafancogene autotemcel, conocido en fases anteriores … Leer más
El trastorno por consumo de opioides (TCO) representa una crisis sanitaria de primer orden en Estados Unidos. Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, aproximadamente 105,000 personas fallecieron por sobredosis en 2023, y un 76% de esos decesos estuvieron relacionados con opioides. La cifra de muertes por sobredosis de opioides en … Leer más
Novartis no logró ampliar el uso de su fármaco estrella, Cosentyx, para tratar una enfermedad autoinmune cuyas únicas opciones de tratamiento biológico son un medicamento antiguo de Roche y sus biosimilares. El fármaco de Novartis se evaluó como posible tratamiento para la arteritis de células gigantes (ACG), la forma más común de vasculitis sistémica. La … Leer más
Cuando Buckley Tant tenía seis años, su mundo (y el de su familia) comenzó a desmoronarse. Diagnosticado primero con TDAH y luego con Trastorno Negativista Desafiante, Buckley era un niño brillante cuyo comportamiento se volvió errático, agresivo y aterrador de la noche a la mañana. Sus padres agotaron todos los recursos posibles: medicamentos psiquiátricos, intervenciones … Leer más
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Una familia española lidera una campaña extraordinaria para financiar la investigación de un trastorno genético raro que afecta a poco más de 100 personas en todo el mundo, incluida su hija de cinco años, Lea. A través de su restaurante, el Levante Street Food Bar en Los Caños de Meca (Cádiz), los padres Alfonso Cabilla, … Leer más