Sarepta

A Pesar del Fracaso en la Fase 3, Sarepta Aún Visualiza un Camino para la Aprobación Total de la FDA de sus Fármacos para la Distrofia Muscular

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A Pesar del Fracaso en la Fase 3, Sarepta Aún Visualiza un Camino para la Aprobación Total de la FDA de sus Fármacos para la Distrofia Muscular

Dos fármacos de Sarepta Therapeutics destinados a tratar distintos subgrupos genéticos de pacientes con distrofia muscular de Duchenne no superaron el estudio confirmatorio exigido para sus aprobaciones aceleradas por la FDA. Los ejecutivos de Sarepta sostienen que aún existe una vía para la aprobación tradicional de la agencia, aunque podría depender de la flexibilidad regulatoria … Leer más

El futuro de Sarepta en la terapia génica sigue incierto, pero los datos de su socio Hansa son un rayo de esperanza

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El futuro de Sarepta en la terapia génica sigue incierto, pero los datos de su socio Hansa son un rayo de esperanza

Sarepta Therapeutics sigue evaluando cómo prevenir mejor daños hepáticos causados por su terapia génica comercializada para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, su socio Hansa Biopharma ha presentado datos preliminares alentadores de un pequeño estudio clínico que sugiere que su fármaco para rechazo de trasplantes podría usarse como pretratamiento en pacientes con Duchenne que … Leer más

Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

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Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

Paciente fallece tras recibir terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne Un paciente ha muerto luego de recibir la terapia génica aprobada de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne, siendo esta la segunda muerte reportada por la compañía en los últimos tres meses. Al igual que el primer paciente, el … Leer más

Fallecimiento asociado a fallo hepático reportado en paciente tratado con terapia génica Elevidys de Sarepta.

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Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

Un paciente ha fallecido después de recibir tratamiento con Elevidys, el producto de Sarepta Therapeutics que es la única terapia génica aprobada por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne, la compañía reveló el martes. El paciente, un joven, sufrió insuficiencia hepática aguda después de recibir la terapia, dijo Sarepta. La lesión hepática es … Leer más

La FDA aprueba la terapia génica de Sarepta, pero solo después de que el principal funcionario de la FDA se enfrenta al personal de la agencia.

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Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una … Leer más

Terapias génicas de Pfizer y Sarepta fallan en fase 3, pero analistas esperan que Sarepta obtenga aprobación

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Terapias génicas de Pfizer y Sarepta fallan en fase 3, pero analistas esperan que Sarepta obtenga aprobación

Un terapia génica de Pfizer para la rara enfermedad de Duchenne muscular dystrophy no ayudó a los pacientes a caminar o a levantarse en un ensayo clínico crucial. El gigante farmacéutico todavía está considerando sus próximos pasos para la terapia, pero los analistas dicen que estos decepcionantes resultados del ensayo, los últimos de una serie … Leer más