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Aprobación de la FDA convierte a un medicamento Zevra en la primera terapia para una rara y mortal enfermedad metabólica.

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Aprobación de la FDA convierte a un medicamento Zevra en la primera terapia para una rara y mortal enfermedad metabólica.

Un fármaco de Zevra Therapeutics es ahora la primera terapia aprobada por la FDA para un trastorno metabólico hereditario ultra raro cuyos efectos en el sistema nervioso central pueden volverse fatales para un paciente antes de la adolescencia. El fármaco, acrimoclomol, trata la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). La decisión regulatoria del viernes llega … Leer más

No había tratamiento para la rara enfermedad de su hijo, así que papá mueve montañas para crear uno para niños en todo el mundo.

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No había tratamiento para la rara enfermedad de su hijo, así que papá mueve montañas para crear uno para niños en todo el mundo.

Terry y su familia, con su hijo Michael en la foto con su abrigo azul – crédito, Terry Pirovolakis, suministrado a los medios. Desde Fox News Digital llega la increíble historia de una familia canadiense que no escatimó en esfuerzos para encontrar una cura para la rara enfermedad de su recién nacido. Poniendo sus ahorros … Leer más

Putin hizo una rara visita a una parte de Rusia que luchó por la independencia. Es una advertencia escalofriante para Ucrania.

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Putin hizo una rara visita a una parte de Rusia que luchó por la independencia. Es una advertencia escalofriante para Ucrania.

Putin hizo una visita sorpresa a Chechenia, su primer viaje allí desde 2011. Fue recibido por el autodenominado caudillo de guerra de Chechenia, Ramzan Kadyrov. La visita se produce en medio de una incursión ucraniana en la región de Kursk de Rusia. El presidente de Rusia, Vladimir Putin, visitó Chechenia esta semana por primera vez … Leer más

La FDA otorga aprobación acelerada al medicamento de Gilead Sciences para una enfermedad hepática rara.

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La FDA otorga aprobación acelerada al medicamento de Gilead Sciences para una enfermedad hepática rara.

Un medicamento de Gilead Sciences adquirido a principios de este año en un acuerdo multimillonario ahora está aprobado por la FDA como nuevo tratamiento para la colangitis biliar primaria (PBC), una rara enfermedad hepática que puede llevar a la insuficiencia hepática. La aprobación anunciada el miércoles para el medicamento cubre el tratamiento de adultos cuya … Leer más

Ascendis Pharma consigue la tan esperada aprobación de la FDA para su medicamento en deficiencia hormonal rara.

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Ascendis Pharma consigue la tan esperada aprobación de la FDA para su medicamento en deficiencia hormonal rara.

Los pacientes con hipoparatiroidismo han estado clamando por una alternativa a una terapia de Takeda Pharmaceutical que está por cesar la producción para fin de año, dejándolos sin tratamientos farmacológicos. La aprobación de la FDA de un fármaco de Ascendis Pharma finalmente les da otra opción, aunque mucho más tarde de lo esperado. Ascendis Pharma … Leer más

Emoción al avistar de nuevo una gaviota rara en el embalse.

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Emoción al avistar de nuevo una gaviota rara en el embalse.

Un pájaro extremadamente raro ha sido avistado en un embalse en Cambridgeshire. Un gavión cocinero fue visto en Grafham Water, cerca de Huntingdon, el martes. El ave marina apareció por primera vez en el embalse hace dos años y fue avistada brevemente el verano pasado. Los gaviones cocineros suelen encontrarse en el hemisferio sur y … Leer más

Rara aurora avistada sobre estación de esquí australiana.

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Rara aurora avistada sobre estación de esquí australiana.

La temporada de esquí puede que no esté en la mente de nosotros en América del Norte, pero en el hemisferio sur, está en pleno apogeo. A principios de esta semana en Thredbo Resort en Australia, la Aurora Australis era visible desde el punto más alto de Australia. Una foto capturada por el astrofotógrafo de … Leer más

Reglas a seguir: No me repitas. No repitas el texto enviado. Solo proporciona texto en español. Reescribe este título y tradúcelo al español: Rara barra de chocolate Cadbury amada por los fanáticos regresa al Reino Unido

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Reglas a seguir: No me repitas. No repitas el texto enviado. Solo proporciona texto en español. Reescribe este título y tradúcelo al español: Rara barra de chocolate Cadbury amada por los fanáticos regresa al Reino Unido

Procedentes de Australia y Nueva Zelanda, las barras de chocolate ‘Pinky’ se venden en tiendas como Iceland, B&M y Home Bargains. La confitería es una combinación de chocolate y malvavisco rosa y fue vista por última vez en B&M a principios de este año. Sin embargo, los fans con ojo de águila la han vuelto … Leer más

Monedas: Rara moneda de 1 penique se espera que se venda por £200,000 en subasta

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Monedas: Rara moneda de 1 penique se espera que se venda por £200,000 en subasta

La colección de monedas es un pasatiempo muy popular, y si tienes la suerte de adquirir una moneda codiciada, podrías estar sentado sobre una pequeña fortuna. Ese es el caso del propietario de una moneda de 1p de 1952, la cual se espera que alcance las £200,000 en una subasta. La cuenta de TikTok @CoinCollectingWizard … Leer más

Bielorrusia libera a cinco presos políticos en una rara amnistía.

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Bielorrusia libera a cinco presos políticos en una rara amnistía.

Bielorrusia ha liberado a cinco presos políticos en una rara amnistía, casi cuatro años después de que el líder del país, Alexander Lukashenko, lanzara una brutal represión contra sus oponentes internos. El hombre de 69 años, que ha liderado el país desde 1994, inició represiones masivas después de afirmar la victoria en las disputadas elecciones … Leer más