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A Pesar del Fracaso en la Fase 3, Sarepta Aún Visualiza un Camino para la Aprobación Total de la FDA de sus Fármacos para la Distrofia Muscular

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A Pesar del Fracaso en la Fase 3, Sarepta Aún Visualiza un Camino para la Aprobación Total de la FDA de sus Fármacos para la Distrofia Muscular

Dos fármacos de Sarepta Therapeutics destinados a tratar distintos subgrupos genéticos de pacientes con distrofia muscular de Duchenne no superaron el estudio confirmatorio exigido para sus aprobaciones aceleradas por la FDA. Los ejecutivos de Sarepta sostienen que aún existe una vía para la aprobación tradicional de la agencia, aunque podría depender de la flexibilidad regulatoria … Leer más

Bomberos de Florissant recaudan fondos contra la distrofia muscular.

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Bomberos de Florissant recaudan fondos contra la distrofia muscular.

FLORISSANT, Misuri — Los bomberos del Distrito de Protección contra Incendios de Florissant Valley cambiaron esta semana los camiones por la azotea de un edificio frente al Henke’s Tavern en el casco antiguo de Florissant para recaudar fondos para la Asociación de Distrofia Muscular (MDA). El equipo no bajará hasta alcanzar su meta de recaudación … Leer más

El Fármaco de ARN de Regeneron para Distrofia Muscular Cumple los Objetivos del Ensayo; Presentación ante la FDA Prevista para el Próximo Año

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El Fármaco de ARN de Regeneron para Distrofia Muscular Cumple los Objetivos del Ensayo; Presentación ante la FDA Prevista para el Próximo Año

Un fármaco de Regeneron Pharmaceuticals que reduce los niveles de una proteína causante de la enfermedad ha cumplido los objetivos de un ensayo pivotal en la enfermedad rara miastenia gravis generalizada. Basándose en estos resultados, Regeneron planea solicitar la aprobación de la FDA para esta terapia, lo que podría introducir un nuevo mecanismo de acción … Leer más

Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

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Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

Paciente fallece tras recibir terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne Un paciente ha muerto luego de recibir la terapia génica aprobada de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne, siendo esta la segunda muerte reportada por la compañía en los últimos tres meses. Al igual que el primer paciente, el … Leer más

La terapia de ARN de Avidity Bio muestra signos tempranos de tratar la causa raíz de la distrofia muscular.

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La terapia de ARN de Avidity Bio muestra signos tempranos de tratar la causa raíz de la distrofia muscular.

Una terapia experimental de ARN de Avidity Biosciences ha mostrado resultados tempranos de ensayos clínicos que muestran que redujo a la mitad la expresión de un gen en la raíz de una forma rara e hereditaria de distrofia muscular sin terapias aprobadas por la FDA. Además, los pacientes en el estudio están mostrando signos de … Leer más