Cytokinetics tiene como objetivo competir con un medicamento para el corazón de Bristol Myers Squibb proyectado para convertirse en un éxito de ventas, y la propuesta de valor de la empresa es que su candidato a medicamento tiene una ventaja potencial en seguridad. La biotecnología necesita esperar un poco más para ver qué piensa la FDA.
La agencia ha retrasado la fecha límite de septiembre para una decisión regulatoria para revisar un plan de seguridad propuesto para el medicamento, aficamten, anunció Cytokinetics después del cierre del mercado del jueves. La nueva fecha límite de decisión es el 26 de diciembre.
Aficamten está bajo revisión como tratamiento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, un trastorno en el que el músculo cardíaco se vuelve anormalmente grueso, lo que dificulta que el corazón bombee sangre. El medicamento de Cytokinetics es una molécula pequeña diseñada para inhibir las versiones mutadas de una proteína muscular cardíaca que conduce a este engrosamiento.
El medicamento de BMS Camzyos fue el primero en esta clase de medicamentos inhibidores de miosina. Su aprobación por la FDA en 2022 introdujo una alternativa a los medicamentos para el corazón más antiguos que ofrecían eficacia limitada. BMS reportó $602 millones en ventas para Camzyos en 2024, frente a los $231 millones del año anterior.
La etiqueta de Camzyos lleva una advertencia en recuadro negro sobre riesgos de complicaciones como insuficiencia cardíaca. Este medicamento solo está disponible bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS). Para los medicamentos que presentan riesgos de seguridad graves, un REMS informa a los médicos y pacientes sobre los riesgos y establece un marco para monitorearlos o manejarlos.
Los resultados de la Fase 3 para el medicamento de Cytokinetics mostraron un perfil de eventos adversos similar a un placebo y no se informaron casos de insuficiencia cardíaca. La solicitud de aprobación de la FDA contenía “un enfoque de mitigación de riesgos distinto específico para aficamten”, según el informe anual de Cyotkinetics. Pero ese enfoque no era un REMS formal.
“Creemos que las perspectivas comerciales de aficamten dependen en gran medida de si la FDA aprueba aficamten con una etiqueta y/o condiciones posteriores a la comercialización que sean menos desafiantes para los médicos y pacientes que el REMS aplicable a Camzyos”, declaró la empresa en el informe.
En su anuncio del jueves, Cytokinetics dijo que durante la revisión de aficamten, la FDA pidió a la empresa que presentara un REMS “basado en las características inherentes de aficamten”. La empresa cumplió con la solicitud. Sin embargo, la agencia considera esta información adicional una enmienda importante a la solicitud del medicamento. Las enmiendas importantes desencadenan una extensión de tres meses en la revisión del medicamento.
Cytokinetics dijo que la FDA no pidió datos o estudios clínicos adicionales. En un comunicado preparado, el presidente y CEO de Cytokinetics, Robert Blum, dijo que la empresa “sigue confiando en el perfil distintivo de beneficio-riesgo y farmacéutico de aficamten y continúa esperando una etiqueta y perfil de mitigación de riesgos diferenciado en caso de su potencial aprobación por la FDA”.
En una nota enviada a los inversores, la analista de Leerink Partners Roanna Ruiz dijo que la solicitud de la FDA de un REMS después de la presentación inicial de aficamten podría indicar que la agencia está reevaluando su enfoque para gestionar los riesgos de la clase más amplia de inhibidores de miosina. En una nota optimista, agregó que el retraso podría dar a Cytokinetics más tiempo para negociar con la FDA un REMS diferenciado del del medicamento de BMS. Pero añadió que este desarrollo plantea varias preguntas, como qué provocó que la FDA pidiera un plan de seguridad después de haber aceptado la presentación inicial sin uno.
“A pesar de esta incertidumbre, seguimos siendo optimistas de que este pueda ser un retraso procesal que no cambie fundamentalmente las perspectivas de aprobación para afi[camten], aunque hay algo más de incertidumbre sobre cómo podría ser el REMS final de afi”, dijo Ruiz.
Foto de usuario de Flickr xvire1969 a través de una licencia Creative Commons.
