Una terapia génica para la pérdida auditiva. Un fármaco que ayuda a las personas a dejar los cigarrillos electrónicos o el vapeo. Un anestésico cuyo principio activo será fabricado en Estados Unidos. Estas se encuentran entre las primeras nueve terapias seleccionadas por la FDA para un nuevo programa que acelerará la revisión regulatoria de productos que cumplen con ciertos objetivos de interés nacional.
Cada producto seleccionado para este programa recibió lo que se denomina un Vale de Revisión Prioritaria Nacional del Comisionado (CNPV). La revisión estándar de un medicamento es de 10 a 12 meses. Los vales de este programa piloto acortan las revisiones a uno o dos meses. Cuando la FDA anunció el nuevo programa CNPV en junio, no estaba claro cómo se seleccionarían los productos para recibir un vale. Ahora hay más detalles.
La Oficina de Nuevos Fármacos de la FDA se compone de ocho oficinas de revisión designadas por área terapéutica. Dentro de cada oficina de revisión, el área terapéutica se divide a su vez en divisiones de revisión. La FDA indica ahora que se ha encargado a cada división de revisión de fármacos — hay 27 en total — que nombre un producto que, a su juicio, cumple con los objetivos del programa CNPV. Adicionalmente, las compañías farmacéuticas pueden solicitar ingresar al programa y que su petición sea revisada por la división designada.
La revisión acelerada se logrará mediante lo que la FDA describe como un enfoque basado en equipos que emula un comité de tumores, una práctica en la que especialistas de distintas áreas de la oncología se reúnen para determinar el mejor tratamiento para un paciente con cáncer. La FDA afirmó que, una vez completados todos los pasos de revisión para un producto con vale CNPV, la agencia convocará una reunión de un día al estilo de un comité de tumores para deliberar sobre la solicitud.
El plazo de uno a dos meses para una decisión regulatoria no está garantizado. La FDA se reserva el derecho de extender la revisión por motivos como una solicitud incompleta o infracciones en la fabricación.
“Nos gusta la velocidad, pero no nos gusta saltarnos ningún paso en materia de seguridad”, afirmó el comisionado de la FDA, Martin Makary, en un podcast donde se discutió sobre los nueve receptores de CNPV. “Esa es nuestra máxima prioridad en todo esto: que no se recorten plazos en seguridad. Son las mismas personas, las mismas decisiones. Nos reservamos el derecho de tomar más tiempo si creemos que lo necesita”.
Mallika Mundkur, directora médica de la FDA y responsable del programa CNPV, señaló que los productos elegibles incluyen aquellos que abordan una gran necesidad de salud pública no satisfecha, la fabricación nacional como una cuestión de seguridad nacional, y la equiparación de los precios de los fármacos con los de otros países comparables para hacer los medicamentos más asequibles y accesibles.
DB-OTO, de Regeneron Pharmaceuticals, es una terapia génica que podría tratar una forma rara y genética de pérdida auditiva. RMC-6236, de Revolution Medicines, fue desarrollado para el cáncer de páncreas. El bitopertin de Disc Medicine podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la rara patología sanguínea protoporfiria eritropoyética. La italiana Dompé tiene un vale para el cenegermin (nombre comercial Oxervate). La versión en colirio de este fármaco está aprobada para tratar la queratitis neurotrófica; Dompé busca una aprobación más rápida por parte de la FDA para una formulación intranasal que trate la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica, un trastorno que causa pérdida de visión. Todos estos receptores de vales ofrecen el potencial de abordar importantes necesidades médicas no cubiertas.
En otros casos, la fabricación nacional es el interés nacional que impulsa la concesión del vale. Phlow recibió un vale para la producción nacional del principio activo (API) de la ketamina anestésica. Según Phlow, con sede en Virginia, actualmente no hay proveedores nacionales del principio activo de la ketamina. El antiguo antibiótico Augmentin XR también recibió un vale por su fabricación nacional.
Los otros receptores de vales son el pergoveris, un fármaco para la infertilidad de EMD Serono; el teplizumab (nombre comercial Tzhield), un fármaco de Sanofi aprobado para retrasar la aparición de las formas más avanzadas de diabetes tipo 1; y la citisiniclina de Achieve Life Sciences, un potencial fármaco para dejar de fumar y vapear.
La FDA espera anunciar otro grupo de receptores de vales en los próximos meses.
Foto: Tom Williams/CQ-Roll Call, vía Getty Images