Un medicamento para enfermedades autoinmunes de Johnson & Johnson, que es relativamente reciente en su clase de medicamentos, ahora puede competir en su primera indicación aprobada por la FDA con una etiqueta que cubre una población de pacientes más amplia que los productos ya disponibles de Argenx y UCB.
La FDA ha aprobado el medicamento de J&J, conocido en desarrollo como nipocalimab, como tratamiento para la miastenia gravis generalizada (gMG). La decisión regulatoria anunciada el miércoles podría ser la primera de varias para este anticuerpo, que el gigante farmacéutico ha proyectado que podría alcanzar los $5 mil millones en ventas máximas en múltiples indicaciones. El nuevo producto de J&J, administrado como una infusión intravenosa cada dos semanas, se comercializará bajo el nombre de Imaavy.
En la gMG, el sistema inmunológico produce autoanticuerpos que atacan las proteínas involucradas en la comunicación entre los nervios y los músculos. Los pacientes desarrollan una debilidad muscular severa, así como problemas para hablar y tragar. J&J dice que se estima que hay 100,000 personas en los EE. UU. que viven con gMG; hay alrededor de 700,000 pacientes en todo el mundo.
Imaavy aprovecha los mecanismos incorporados de una célula para gestionar proteínas, incluidos los anticuerpos. Las proteínas son llevadas rutinariamente a las células donde van a un sistema celular que las degrada o son recicladas en la circulación. Los anticuerpos unidos al receptor neonatal Fc (FcRn) son reciclados. El anticuerpo en Imaavy está diseñado para bloquear FcRn, un enfoque destinado a aumentar la degradación de los autoanticuerpos que impulsan la enfermedad. La aprobación en gMG cubre a adultos y niños de 12 años en adelante que son positivos para los autoanticuerpos AChR o MuSK que impulsan la enfermedad.
En las pruebas de fase 3 en adultos, J&J informó que Imaavy redujo los niveles de autoanticuerpos hasta en un 75% desde la primera dosis. Esta reducción se mantuvo a lo largo del estudio de 24 semanas. Los resultados se publicaron en febrero en The Lancet Neurology.
“Los pacientes experimentaron un alivio sustancial de los síntomas y un control duradero de la enfermedad que se tradujo en una mejor función diaria y no se desvaneció durante 24 semanas en el estudio pivotal Vivacity-MG3”, dijo el Dr. Nicholas Silvestri, profesor de neurología de la Universidad de Buffalo, en una declaración incluida en el anuncio de la aprobación de J&J. “Tener un tratamiento que brinde este nivel de estabilidad de síntomas duradera es un avance significativo para el manejo de una enfermedad compleja e impredecible como la gMG, y tenerlo tanto en adultos como en pacientes pediátricos de 12 años en adelante que son AChR+ y MuSK+ trae un tratamiento adicional de FcRn a un rango más amplio de pacientes”.
En la prueba de fase 2/3 de Imaavy en pacientes pediátricos que aún está en curso, J&J ha informado de una reducción del 69% en los autoanticuerpos que impulsan la enfermedad durante 24 semanas. La capacidad de tratar a pacientes pediátricos con gMG distingue a Imaavy de sus competidores.
Vyvgart de Argenx, aprobado por la FDA en 2021, fue el primer bloqueador de FcRn en llegar a pacientes con gMG. Este fragmento de anticuerpo aborda solo la enfermedad impulsada por los autoanticuerpos AChR. La agencia aprobó una versión inyectable subcutánea del medicamento, Vyvgart Hytrulo, en 2023. Ambos productos están aprobados solo para su uso en adultos.
UCB comercializa un bloqueador de FcRn aprobado por la FDA llamado Rystiggo, una infusión semanal que aborda tanto los anticuerpos AChR como MuSK. La compañía belga tiene otro fármaco para gMG aprobado por la FDA, Zilbrysq. Este fármaco bloquea una proteína del sistema del complemento que impulsa la enfermedad y su aprobación en gMG cubre solo a pacientes positivos para anticuerpos AChR. Las aprobaciones de ambos productos de UCB en 2023 permiten su uso solo en adultos.
Imaavy fue el principal activo de Momenta Pharmaceuticals, que J&J adquirió en 2020 por $6.5 mil millones. Momenta estaba desarrollando el anticuerpo para múltiples indicaciones autoinmunes, y J&J continúa esa estrategia. Más allá de los trastornos autoanticuerpos raros, J&J está desarrollando este medicamento para enfermedades de alloanticuerpos del embarazo, así como trastornos reumatológicos prevalentes como el lupus y la artritis reumatoide, según una presentación a inversores. La compañía está planeando actualmente 10 indicaciones para el medicamento.
La proyección de ventas máximas de $5 mil millones de J&J para Imaavy abarca todas las indicaciones potenciales. Pero si el producto tiene éxito en expandir sus usos aprobados, también podría enfrentarse a los medicamentos bloqueadores de FcRn de Argenx y UCB. Ambas compañías están llevando a cabo investigaciones clínicas que podrían respaldar la expansión de sus respectivos productos a otras indicaciones. El verano pasado, la FDA aprobó Vyvgart Hytrulo de Argenx como un nuevo tratamiento para la polineuropatía desmielinizante crónica inflamatoria (CIDP). Esta rara enfermedad en la que los autoanticuerpos atacan los nervios es una de las indicaciones que J&J está persiguiendo con Imaavy.
Foto de Johnson & Johnson
