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Regeneron Invierte $150 Millones para Colaborar en un Tratamiento de Edición Génica de Tessera para un Trastorno Hepático y Pulmonar Raro

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Regeneron Invierte 0 Millones para Colaborar en un Tratamiento de Edición Génica de Tessera para un Trastorno Hepático y Pulmonar Raro

Regeneron Pharmaceuticals destina 150 millones de dólares para iniciar una alianza sobre un fármaco de edición genética de Tessera Therapeutics próximo a entrar en fase clínica, como tratamiento potencial para una enfermedad rara que provoca efectos debilitantes en el hígado y los pulmones. El acuerdo anunciado el lunes sitúa a Regeneron en el reducido grupo … Leer más

Lilly amplía su apuesta en terapia génica con los derechos globales del tratamiento ocular de MeiraGTx

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Lilly amplía su apuesta en terapia génica con los derechos globales del tratamiento ocular de MeiraGTx

Una terapia génica experimental de MeiraGTx, respaldada por datos clínicos que muestran la reversión de la ceguera en niños nacidos con una rara enfermedad ocular hereditaria, pasará ahora a manos de Eli Lilly. Según los términos del acuerdo anunciado el lunes, Lilly pagará 75 millones de dólares iniciales por los derechos globales de la terapia … Leer más

Complicaciones hepáticas obligan a la FDA a suspender los ensayos de la terapia génica de Intellia para una enfermedad rara

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Complicaciones hepáticas obligan a la FDA a suspender los ensayos de la terapia génica de Intellia para una enfermedad rara

La FDA ha suspendido los ensayos clínicos de una terapia de edición genética de Intellia Therapeutics tras un informe sobre un paciente hospitalizado con complicaciones hepáticas en un estudio de Fase 3. Intellia indicó que los problemas hepáticos cumplían con los criterios del protocolo para pausar los estudios, lo cual la compañía realizó el lunes. … Leer más

Pacientes con ‘Piel de Mariposa’ en España, privados de una terapia génica revolucionaria

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Pacientes con ‘Piel de Mariposa’ en España, privados de una terapia génica revolucionaria

Activistas en España luchan por que esté disponible en el país un tratamiento para la dolorosa condición conocida como Piel de Mariposa. Una terapia génica administrada en hospitales, denominada Vyjuvek, recibió la aprobación europea hace seis meses. La Piel de Mariposa es una enfermedad rara y hasta ahora incurable que convierte cualquier rozadura en una … Leer más

Una Nueva Era para la Terapia Celular y Génica Señala Oportunidades de Mercado

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Una Nueva Era para la Terapia Celular y Génica Señala Oportunidades de Mercado

Durante años, las terapias celulares y génicas se asociaron principalmente con enfermedades raras y huérfanas, aquellas que afectan a grupos reducidos de pacientes y carecen de opciones de tratamiento eficaces. Sin embargo, los recientes avances en este campo, incluida una adquisición de gran repercusión y cambios regulatorios clave, apuntan a un cambio de paradigma. Las … Leer más

Retiro de la Solicitud ante la FDA para la Terapia Génica de Rocket Pharmaceuticals contra Trastorno Sanguíneo Raro

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Retiro de la Solicitud ante la FDA para la Terapia Génica de Rocket Pharmaceuticals contra Trastorno Sanguíneo Raro

La terapia génica de Rocket Pharmaceuticals ha culminado su recorrido regulatorio previo a la decisión de la FDA. La compañía ha retirado la solicitud de su candidato terapéutico para la anemia de Fanconi, una enfermedad sanguínea hereditaria rara. La retirada voluntaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) para mozafancogene autotemcel, conocido en fases anteriores … Leer más

Los Resultados del Ensayo Clínico de la Terapia Génica de UniQure la Mantienen en Camino a Convertirse en el Primer Tratamiento para la Enfermedad de Huntington

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Los Resultados del Ensayo Clínico de la Terapia Génica de UniQure la Mantienen en Camino a Convertirse en el Primer Tratamiento para la Enfermedad de Huntington

Una terapia génica de uniQure redujo la progresión de la enfermedad de Huntington en un 75% tras tres años, según resultados clínicos estadísticamente significativos que la empresa afirma respaldarán los planes para una solicitud regulatoria el próximo año. De ser aprobada, esta terapia génica se convertiría en el primer tratamiento para este trastorno neurodegenerativo progresivo. … Leer más

El futuro de Sarepta en la terapia génica sigue incierto, pero los datos de su socio Hansa son un rayo de esperanza

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El futuro de Sarepta en la terapia génica sigue incierto, pero los datos de su socio Hansa son un rayo de esperanza

Sarepta Therapeutics sigue evaluando cómo prevenir mejor daños hepáticos causados por su terapia génica comercializada para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, su socio Hansa Biopharma ha presentado datos preliminares alentadores de un pequeño estudio clínico que sugiere que su fármaco para rechazo de trasplantes podría usarse como pretratamiento en pacientes con Duchenne que … Leer más

Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

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Sarepta suspende el envío de terapia génica para la distrofia muscular tras la muerte de un segundo paciente

Paciente fallece tras recibir terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne Un paciente ha muerto luego de recibir la terapia génica aprobada de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne, siendo esta la segunda muerte reportada por la compañía en los últimos tres meses. Al igual que el primer paciente, el … Leer más

Muerte en estudio de terapia génica de Rocket Pharma enfoca atención en cambios para mejorar seguridad.

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Muerte en estudio de terapia génica de Rocket Pharma enfoca atención en cambios para mejorar seguridad.

Un paciente ha fallecido en un ensayo clínico que evaluaba una terapia génica de Rocket Pharmaceuticals, poco después de que surgieran complicaciones que llevaron a la FDA a pausar el estudio. Se está investigando el fallecimiento, y el enfoque inicial no está en la terapia génica de Rocket, el RP-A501, sino en un fármaco administrado … Leer más