Un trastorno genético que provoca episodios hemorrágicos e infecciones potencialmente mortales cuenta ahora con un nuevo tratamiento aprobado por la FDA, una decisión regulatoria que marca dos hitos notables: es la primera terapia génica para esta enfermedad rara, el síndrome de Wiskott-Aldrich, y la primera aprobación de una terapia celular y génica concedida a una … Leer más
Regeneron Pharmaceuticals destina 150 millones de dólares para iniciar una alianza sobre un fármaco de edición genética de Tessera Therapeutics próximo a entrar en fase clínica, como tratamiento potencial para una enfermedad rara que provoca efectos debilitantes en el hígado y los pulmones. El acuerdo anunciado el lunes sitúa a Regeneron en el reducido grupo … Leer más
Una terapia génica experimental de MeiraGTx, respaldada por datos clínicos que muestran la reversión de la ceguera en niños nacidos con una rara enfermedad ocular hereditaria, pasará ahora a manos de Eli Lilly. Según los términos del acuerdo anunciado el lunes, Lilly pagará 75 millones de dólares iniciales por los derechos globales de la terapia … Leer más
La FDA ha suspendido los ensayos clínicos de una terapia de edición genética de Intellia Therapeutics tras un informe sobre un paciente hospitalizado con complicaciones hepáticas en un estudio de Fase 3. Intellia indicó que los problemas hepáticos cumplían con los criterios del protocolo para pausar los estudios, lo cual la compañía realizó el lunes. … Leer más
Activistas en España luchan por que esté disponible en el país un tratamiento para la dolorosa condición conocida como Piel de Mariposa. Una terapia génica administrada en hospitales, denominada Vyjuvek, recibió la aprobación europea hace seis meses. La Piel de Mariposa es una enfermedad rara y hasta ahora incurable que convierte cualquier rozadura en una … Leer más
Durante años, las terapias celulares y génicas se asociaron principalmente con enfermedades raras y huérfanas, aquellas que afectan a grupos reducidos de pacientes y carecen de opciones de tratamiento eficaces. Sin embargo, los recientes avances en este campo, incluida una adquisición de gran repercusión y cambios regulatorios clave, apuntan a un cambio de paradigma. Las … Leer más
La terapia génica de Rocket Pharmaceuticals ha culminado su recorrido regulatorio previo a la decisión de la FDA. La compañía ha retirado la solicitud de su candidato terapéutico para la anemia de Fanconi, una enfermedad sanguínea hereditaria rara. La retirada voluntaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) para mozafancogene autotemcel, conocido en fases anteriores … Leer más
Una terapia génica de uniQure redujo la progresión de la enfermedad de Huntington en un 75% tras tres años, según resultados clínicos estadísticamente significativos que la empresa afirma respaldarán los planes para una solicitud regulatoria el próximo año. De ser aprobada, esta terapia génica se convertiría en el primer tratamiento para este trastorno neurodegenerativo progresivo. … Leer más
Sarepta Therapeutics sigue evaluando cómo prevenir mejor daños hepáticos causados por su terapia génica comercializada para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, su socio Hansa Biopharma ha presentado datos preliminares alentadores de un pequeño estudio clínico que sugiere que su fármaco para rechazo de trasplantes podría usarse como pretratamiento en pacientes con Duchenne que … Leer más
Paciente fallece tras recibir terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne Un paciente ha muerto luego de recibir la terapia génica aprobada de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne, siendo esta la segunda muerte reportada por la compañía en los últimos tres meses. Al igual que el primer paciente, el … Leer más