La terapia génica de Rocket Pharmaceuticals ha culminado su recorrido regulatorio previo a la decisión de la FDA. La compañía ha retirado la solicitud de su candidato terapéutico para la anemia de Fanconi, una enfermedad sanguínea hereditaria rara.
La retirada voluntaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) para mozafancogene autotemcel, conocido en fases anteriores como RP-L201, se produce después de una reorientación corporativa anunciada previamente, según indicó la empresa en un documento regulatorio del viernes. En julio, Rocket, con sede en Cranbury, Nueva Jersey, reestructuró sus operaciones, despidiendo aproximadamente al 30% de su plantilla y centrando sus esfuerzos en programas cardiovasculares que, según afirmó, ofrecen la oportunidad de crear valor a corto y largo plazo. Con esta reestructuración, Rocket cesó cualquier gasto interno nuevo en el RP-L102 y retiró la solicitud regulatoria de esta terapia en Europa.
En la anemia de Fanconi, la médula ósea no produce células sanguíneas y plaquetas sanas, lo que incrementa el riesgo de que los pacientes desarrollen trastornos hematológicos y ciertos tipos de cáncer. Los tratamientos incluyen fármacos que estimulan la producción de glóbulos rojos y blancos. Otra opción es el trasplante de médula ósea.
RP-L102 es una terapia génica ex vivo que utiliza un vector lentiviral para modificar las células madre propias del paciente en las primeras etapas de la enfermedad. En un crucial estudio de Fase 2, los resultados mostraron que ocho de doce pacientes evaluables mantuvieron una corrección genética sostenida. La terapia fue bien tolerada. En el documento regulatorio del viernes, Rocket afirmó que su decisión de retirar la BLA fue un movimiento empresarial y estratégico y no refleja ninguna preocupación sobre la seguridad o eficacia de RP-L102.
En una nota enviada a inversores, Mani Foroohar, analista de Leerink Partners, señaló que la decisión de Rocket no era sorprendente, ya que la compañía ya había indicado que el RP-L102, y todo su portafolio de terapias lentivirales, habían perdido prioridad. No obstante, Foroohar comentó que existía cierto optimismo en que la terapia génica para la anemia de Fanconi podria ser adquirida por un socio durante o después de la revisión de la FDA, ya que esto habría supuesto un activo listo para su comercialización para otra empresa.
“La dirección confirmó que las conversaciones para un acuerdo de colaboración continúan, aunque la retirada de la BLA señala un interés tibio en general por los activos lentivirales”, afirmó Foroohar.
De cara al futuro, gran parte de la atención de Rocket se centrará en RP-A501, su candidato a terapia génica para la enfermedad de Danon, un trastorno hereditario raro que debilita el músculo cardíaco y provoca insuficiencia cardiaca. En mayo pasado, Rocket informó de un fallecimiento en un ensayo clínico que se cree estuvo asociado con un fármaco utilizado en el régimen de pretratamiento para la terapia génica en el estudio de Fase 2. En agosto, la FDA levantó la suspensión clínica que había impuesto al programa; Rocket anunció que procedería con una dosis más baja de RP-A501 y que ya no utilizaría el fármaco del régimen de pretratamiento que se cree contribuyó al fallecimiento.
En el informe de Rocket de los resultados financieros del segundo trimestre de 2025, la compañía indicó que su posición de efectivo era de 271,5 millones de dólares al 30 de junio. Rocket espera que este capital sea suficiente hasta el segundo trimestre de 2027. Esta proyección financiera excluye la posible aprobación regulatoria de Kresladi, una terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), un trastorno inmune hereditario raro que hace que los niños sean susceptibles a infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes que pueden poner en peligro su vida.
En junio del año pasado, la FDA rechazó la solicitud de BLA para Kresladi y solicitó más información relativa a los aspectos de química, fabricación y controles. En el informe trimestral, Rocket afirmó que espera resolver estos problemas para finales de 2025. La aprobación de Kresladi para LAD-I podría venir acompañada de un vale de revisión prioritaria, que Rocket podría vender para reforzar sus finanzas.
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