La FDA está implementando un nuevo programa piloto que podría incentivar el desarrollo de ciertos medicamentos al acortar drásticamente sus revisiones regulatorias. Pero para calificar, el fármaco debe abordar intereses de salud nacionales específicos.
La FDA ya tiene un programa que agiliza la revisión regulatoria de medicamentos para enfermedades raras. Este programa de vales de revisión prioritaria (PRV) fue creado por el Congreso, inicialmente para enfermedades raras o desatendidas, y luego ampliado para incluir enfermedades pediátricas raras. Las empresas con un PRV pueden reducir la revisión de su medicamento a seis meses, en lugar de los diez meses habituales.
El nuevo programa de vales de la FDA se llama *”Vale de Prioridad Nacional del Comisionado”* (CNPV). Según la agencia, un CNPV aplicado a un fármaco elegible podría acortar la revisión a solo uno o dos meses. Esta velocidad regulatoria se logrará mediante la colaboración dentro de la agencia.
Bajo la revisión estándar, una solicitud de medicamento se envía a múltiples oficinas de la FDA. La FDA indicó que el proceso de revisión con CNPV reunirá a expertos de estas oficinas para una evaluación en equipo, similar a un *”tumor board”*, práctica usada en oncología donde especialistas de distintas áreas determinan el mejor tratamiento para un paciente. La revisión con CNPV incluirá un equipo multidisciplinario de médicos y científicos en una reunión de un día.
El anuncio del CNPV se dio antes de la aparición del comisionado de la FDA, Martin Makary, en la Conferencia Internacional BIO en Boston. Durante su charla, Makary, oncólogo quirúrgico, afirmó que EE.UU. debe ser creativo en cómo evalúa los medicamentos. Dijo que el CNPV es una forma de acelerar las revisiones.
*”Debemos seguir innovando y no conformarnos”*, declaró Makary. *”Hay que modernizar la agencia, usar IA en las revisiones, eliminar pasos innecesarios y demoras, realizar más ensayos continuos, y tener los endpoints de los estudios en la nube para que los revisores los vean en tiempo real, en vez de enviar una aplicación gigante tras cada paso. Hay que pensar distinto.”*
El nuevo programa difiere del de enfermedades raras en aspectos clave. Los vales PRV no expiran, pero el programa sí y debe renovarse por el Congreso, algo que no ocurrió a fines de 2024. Además, los PRV se han convertido en bienes comerciables. Hoy, su precio ronda los $150 millones. En cambio, los nuevos vales CNPV no son transferibles y caducan a los dos años.
Para obtener un CNPV, las farmacéuticas deben enviar la parte de química, manufactura y controles de la solicitud, junto al etiquetado preliminar, al menos 60 días antes de la aplicación final con los datos clínicos completos. También deben mantener comunicación constante con la FDA para responder preguntas durante la revisión. La agencia podrá extender el plazo si los datos son insuficientes, los resultados ambiguos o la revisión muy compleja.
Los CNPV pueden asignarse a un medicamento específico de una compañía o otorgarse como vale no designado, permitiendo su uso discrecional, siempre que el fármaco cumpla los objetivos del programa. En su primer año, la FDA planea otorgar *”un número limitado de vales a empresas alineadas con prioridades nacionales de EE.UU.”*. Un CNPV no impide usar otras vías regulatorias, como la aprobación acelerada, si se cumplen sus requisitos.
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