Una complicación rara pero grave del trasplante de células madre, que a menudo resulta fatal, cuenta ahora con su primer tratamiento aprobado por la FDA, una terapia desarrollada por la compañía de biotecnología Omeros.
La decisión regulatoria de Nochebuena cubre el tratamiento de adultos y niños a partir de los 2 años que desarrollan microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (TA-TMA). Esta complicación surge de la formación de coágulos sanguíneos en los pequeños vasos de órganos vitales, dañándolos. Las principales opciones terapeúticas hasta ahora habían sido medidas de soporte.
Omeros desarrolla fármacos que abordan el sistema del complemento, una parte del sistema inmunitario. El nuevo fármaco de la compañía con sede en Seattle, el narsoplimab (nombre comercial Yartemlea), es un anticuerpo diseñado para inhibir la MASP-2, una enzima clave en la vía de las lectinas del sistema del complemento. Se cree que bloquear la MASP-2 previene el daño celular en los pequeños vasos sanguíneos impulsado por la actividad de esta vía. Este enfoque también pretende evitar interferir con una vía diferente del sistema del complemento, crítica para la respuesta inmunitaria adquirida frente a infecciones.
Yartemlea se administra como una infusión semanal con dosis determinadas por el peso del paciente. La aprobación de la FDA del fármaco de Omeros se basa en los resultados de un estudio abierto de un solo brazo que evaluó el inhibidor de MASP-2 en 28 adultos con TA-TMA. La solicitud regulatoria de Omeros también incluyó datos de un programa de acceso expandido que generó datos evaluables de respuesta a nivel de paciente en 13 adultos y seis niños. El objetivo principal era demostrar una respuesta completa, definida como una mejora en los marcadores de laboratorio clave de la TMA. El estudio también evaluó la mejora en la función orgánica o la independencia de transfusiones.
Los resultados muestran una respuesta completa en 17 de 28 adultos (61%) en el estudio de TA-TMA. En el estudio de acceso expandido, 13 de los 19 pacientes evaluables mostraron una respuesta completa (68%). La medida de supervivencia a los 100 días desde el diagnóstico de TMA fue del 73% en el estudio de TA-TMA y del 74% en el estudio de acceso expandido.
Omeros indicó que todos los pacientes en el ensayo clínico tenían múltiples factores de riesgo de malos resultados; se reportaron reacciones adversas independientemente de su conexión con el fármaco en estudio. Las reacciones adversas más comunes incluyeron infecciones víricas, sepsis, hemorragia y diarrea. No se reportaron nuevas señales de seguridad clínicamente significativas en el ensayo clínico de Yartemlea, y la etiqueta del fármaco no incluye una advertencia de recuadro negro.
La I+D de fármacos del sistema del complemento de Omeros también ha producido un inhibidor de MASP-3 llamado zaltenibart. En octubre, Novo Nordisk pagó 240 millones de dólares por adelantado por los derechos globales de este fármaco, listo para la fase 3 en hemoglobinuria paroxística nocturna, un trastorno sanguíneo raro impulsado por el sistema del complemento. Yartemlea es el primer producto de Omeros aprobado por la FDA. Su lanzamiento en EE.UU. está previsto para enero; se espera una decisión regulatoria en Europa a mediados de 2026. La compañía ha programado una conferencia telefónica para el lunes 29 de diciembre para discutir la aprobación de Yartemlea.
Resumen de otras decisiones regulatorias recientes
Nuevos fármacos para el corazón y los pulmones
- La obesidad acaparó la atención en la aprobación por la FDA de la pastilla Wegovy de Novo Nordisk, el primer fármaco oral GLP-1 para la pérdida de peso. Pero su etiqueta también incluye el uso de esta pastilla una vez al día para reducir el riesgo de eventos cardiovasculares mayores.
- La aprobación por la FDA de Myqorvo de Cytokinetics para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) incluye requisitos de seguridad y monitorización más flexibles en comparación con los de Camzyos, un fármaco de Bristol Myers Squibb de la misma clase. Esto hace que el fármaco de Cytokinetics sea competitivo.
- Exdensur de GSK es el medicamento biológico más nuevo aprobado por la FDA para el asma grave. Este anticuerpo de acción prolongada se administra como inyección dos veces al año.
- Milestone Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de la FDA para Cardamyst, un fármaco desarrollado para tratar la taquicardia supraventricular paroxística (TSVP).
Aprobaciones para enfermedades raras
- La pastilla de administración bisdiaria mitapivat de Agios, nombre comercial Aqvesme, se convirtió en el único tratamiento aprobado por la FDA para la alfa o beta talasemia dependiente y no dependiente de transfusión.
- La aprobación por la FDA de Waskyra la convierte en la primera terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich.
- La FDA aprobó Redemplo de Arrowhead Pharmaceuticals para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
- Zolgensma, una terapia génica de Novartis para la atrofia muscular espinal, amplió su aprobación de la FDA a pacientes de 2 años o más.
- La FDA otorgó la aprobación acelerada al sibeprenlimab de Otsuka, nombre comercial Voyxact, para tratar la nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN).
- La FDA aprobó una formulación en gránulos orales del fármaco Orladeyo de BioCryst Pharmaceuticals.
- Darzalex Faspro recibió aprobación tradicional de la FDA para tratar la amiloidosis de cadenas ligeras recién diagnosticada.
- Uplizna de Amgen amplió sus usos aprobados para incluir el tratamiento de la miastenia gravis generalizada.
- Omisirge de Gamida Cell recibió la aprobación de la FDA para tratar la anemia aplásica grave.
- Kygevi de UCB se convirtió en el primer tratamiento aprobado por la FDA para la deficiencia de timidina quinasa 2.
Aprobaciones de fármacos oncológicos
- Enhertu, de los socios AstraZeneca y Daiichi Sankyo, ya está aprobado para el tratamiento de primera línea del cáncer de mama metastásico HER2-positivo.
- Una nueva aprobación de la FDA para el fármaco Rybrevant de Johnson & Johnson podría hacerlo más accesible. El recién aprobado Rybrevant Faspro es una versión subcutánea inyectable.
- La inmunoterapia oncológica de Merck Keytruda, inicialmente desarrollada como infusión intravenosa, ahora tiene autorización de comercialización en Europa en forma inyectable subcutánea.
- Imdelltra de Amgen, un activador bispecífico de células T, convirtió su aprobación acelerada en aprobación completa de la FDA como tratamiento de segunda línea para el cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso.
- El sevabertinib de Bayer, nombre comercial Hyrnuo, obtuvo la aprobación de la FDA para tratar casos avanzados de cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) con mutaciones HER2.
- Imfinzi de AstraZeneca amplió su etiqueta para incluir su uso como terapia perioperatoria para cánceres gástricos y gastroesofágicos tempranos.
- Akeega de Johnson & Johnson añadió el cáncer de próstata metastásico resistente a la castración a su etiqueta.
- Komzifti de Kura Oncology, un inhibidor de menina, obtuvo la aprobación de la FDA para tratar la leucemia mieloide aguda caracterizada por una mutación en el gen NPM1.
- Hablando de Revuforj, el fármaco de Syndax amplió su etiqueta para incluir el tratamiento de adultos y niños con leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria impulsada por mutaciones NPM1.
- El conjugado anticuerpo-fármaco de Pfizer Padcev amplió su aprobación para incluir el uso perioperatorio en pacientes con cáncer de vejiga músculo-invasivo no elegibles para quimioterapia que contenga cisplatino.
- Epkinly de AbbVie ahora está apro