Un fármaco de Ocular Therapeutix desarrollado para la forma húmeda de la degeneración macular asociada a la edad demostró ser mejor para ayudar a los pacientes a mantener la visión en comparación con el medicamento de Regeneron Pharmaceuticals, un tratamiento estándar para este trastorno. Los resultados de la Fase 3 también muestran el potencial de la terapia para ofrecer a los pacientes inyecciones oculares menos frecuentes.
Un segundo ensayo de Fase 3 del fármaco de Ocular, Axpaxli, está en curso. No obstante, en base a los resultados preliminares del primer estudio, la compañía anunció que planea reunirse con la FDA para discutir los planes de presentación regulatoria.
En la forma húmeda de la DMAE, el crecimiento anormal de vasos sanguíneos bajo la retina produce una fuga de fluido que afecta a la mácula. El principio farmacéutico principal de Axpaxli es el axitinib, un inhibidor de la tirosina quinasa que busca detener este crecimiento vascular. El fármaco emplea una tecnología de hidrogel biorreabsorbible que puede programar la liberación del principio desde días hasta meses. Ocular tiene como objetivo un intervalo de dosificación de seis meses o más.
Los datos de Axpaxli reportados el martes provienen de un ensayo de Fase 3 que evaluó una dosis única del fármaco de Ocular frente a una dosis única de Eylea de Regeneron. Estas dosis siguieron a una fase de inducción de ocho semanas en la que los 344 participantes con diagnóstico reciente recibieron dos inyecciones de Eylea.
Los resultados muestran que en la semana 36, el 74.1% de los pacientes en el grupo de Axpaxli mantuvo la visión, comparado con el 55.8% en el grupo de Eylea, un resultado estadísticamente significativo que cumplió el criterio de valoración principal. El estudio se mantuvo enmascarado para evaluar la durabilidad. En la semana 52, el 65.9% de los pacientes en el brazo de Axpaxli mantuvo la visión, frente al 44.2% del grupo comparador.
Hasta la fecha, Ocular señaló que el fármaco en estudio ha sido generalmente bien tolerado, sin eventos adversos graves oculares o sistémicos reportados. En la marca de 52 semanas, los participantes recibieron una nueva dosis del tratamiento inicial y la recibirán nuevamente en la semana 76. El enmascaramiento continuará y el estudio hará seguimiento hasta la semana 104. La compañía planea presentar resultados más detallados en la reunión anual de la Macula Society en San Diego la próxima semana.
A pesar del cumplimiento de los objetivos del estudio, la acción de Ocular abrió el martes a $6.41, una caída de más del 27% respecto al cierre del viernes. En una nota de investigación, el analista de William Blair, Lachlan Hanbury-Brown, indicó que la diferencia en el efecto de tratamiento entre los dos grupos fue menor a la esperada por los inversores. Aún así, afirmó que el banco de inversión cree que estos resultados respaldan la aprobación de la FDA. Señaló que los resultados para Axpaxli estuvieron en línea con las expectativas. La menor diferencia se debió a que el grupo de control superó las expectativas, no a un rendimiento inferior de Axpaxli.
Se espera que el segundo ensayo de Fase 3 de Axpaxli genere datos preliminares en el primer trimestre del próximo año. Hanbury-Brown dijo que los datos obtenidos hasta ahora tienen una lectura positiva para este estudio, así como para un programa separado de Fase 3 que evalúa el fármaco en retinopatía diabética no proliferativa.
“Si bien datos adicionales serán útiles para caracterizar completamente el perfil de Axpaxli, creemos que estos datos reducen el riesgo de su programa de desarrollo en DMAE húmeda y probablemente también del programa HELIOS en enfermedad ocular diabética”, declaró Hanbury-Brown.
Una dosificación menos frecuente será crucial para Ocular al intentar ingresar en el campo de la DMAE húmeda, dominado por Eylea de Regeneron (comercializado por Bayer fuera de EE.UU.) y Vabysmo de Roche. Eylea se administra como una inyección ocular cada cuatro semanas los primeros tres meses y luego cada ocho semanas como mantenimiento. Vabysmo se administra cada cuatro semanas durante cuatro meses, y luego cada cuatro u ocho semanas según la respuesta del paciente. Mientras ambos fármacos bloquean las proteínas VEGF que promueven el crecimiento vascular, Vabysmo combina ese mecanismo con la inhibición de una segunda proteína llamada Ang-2.
Ocular tiene competencia en la aplicación de la inhibición de la tirosina quinasa para la DMAE húmeda. El principio principal del candidato de EyePoint Pharmaceuticals, Duravyu, es el vorolanib, un inhibidor de la tirosina quinasa administrado con una tecnología propia que permite la liberación sostenida en el ojo. Dos estudios de Fase 3 están en curso evaluando una dosificación cada seis meses. EyePoint ha dicho que espera datos preliminares del primer estudio a mediados de 2026.
Foto: Karen Bleier/AFP, vía Getty Images