El fármaco para el Alzheimer Leqembi, desarrollado por Eisai y Biogen, ha estado disponible hasta la fecha como una infusión intravenosa que toma aproximadamente una hora. Pronto, los pacientes tendrán la opción de elegir una versión inyectable que puede administrarse en quince segundos.
La nueva formulación inyectable aprobada por la FDA es sólo para dosis de mantenimiento; los pacientes aún deben comenzar con Leqembi infundido por vía intravenosa cada dos semanas junto con el monitoreo estándar que conlleva. Pero después de dieciocho meses, los pacientes pueden cambiar a una nueva formulación inyectable semanal de Leqembi para terapia de mantenimiento, según el anuncio de aprobación publicado el viernes por la tarde justo antes del fin de semana del Día del Trabajo.
El nuevo fármaco inyectable de Eisai y Biogen llevará el nombre comercial Leqembi Iqlik (se pronuncia “I click”). Administrado mediante un autoinyector, la dosificación podrá realizarse en el hogar, aliviando la carga tanto para los pacientes como para sus cuidadores. Eisai y Biogen tienen como objetivo lanzar Iqlik el 6 de octubre.
Mientras que la dosificación intravenosa de Leqembi tarda aproximadamente una hora, el tiempo de preparación y el período de observación posterior a la infusión significa que los pacientes y sus cuidadores deben planificar estar en un centro de infusión durante varias horas. Los pacientes deben ser monitoreados por los efectos adversos del fármaco, un anticuerpo que elimina las placas amiloides. El sangrado y la hinchazón son un efecto adverso conocido y potencialmente fatal de esta clase de fármacos para el Alzheimer. Los clínicos monitorean esta complicación, denominada anomalías de neuroimagen relacionadas con amiloide con edema (ARIA-E), mediante resonancias magnéticas a partir de la quinta infusión. El jueves pasado, la FDA emitió una comunicación de seguridad recomendando una resonancia magnética antes de la tercera infusión para identificar potencialmente ARIA-E incluso antes. Este cambio ya se refleja en la etiqueta actualizada del fármaco.
La presentación de Iqlik a la FDA se basó en los resultados de un estudio de extensión de Fase 3 en etiqueta abierta que evaluó un rango de dosis subcutáneas en pacientes con Alzheimer temprano. Los datos mostraron que la transición de Leqembi intravenoso a la versión inyectable del fármaco a los 18 meses mantuvo los beneficios clínicos y de biomarcadores, que fueron comparables a la dosificación intravenosa continuada. Si bien la seguridad de la formulación inyectable fue similar a la del tratamiento de mantenimiento intravenoso, Eisai destacó una diferencia clave: las reacciones sistémicas fueron mucho menos comunes con la dosificación inyectable.
Leqembi y Leqembi Iqlik provienen de una alianza multi-fármaco para el Alzheimer entre Eisai y Biogen. Las dos compañías comparten el desarrollo y la comercialización de los fármacos en colaboración. Mientras Biogen lideró el desarrollo del ahora difunto fármaco para el Alzheimer Aduhelm, Eisai lideró el desarrollo de Leqembi, que obtuvo la aprobación plena de la FDA en 2023.
Iqlik tiene un precio de lista de $375 por autoinyector, lo que equivale a $19,500 al año. En comparación, Eisai estableció inicialmente un precio de lista de $26,500 para Leqembi infundido. En una declaración emitida sobre el precio de Iqlik, Eisai señaló que bajo Medicare Parte D, actualmente los pacientes tienen un límite de $2,000 en su gasto anual total de bolsillo en fármacos cubiertos. Eso significa que los beneficiarios pagarán no más de $2,000 al año, y quizás incluso menos, dijo Eisai.
El Dr. Howard Fillit, cofundador y director científico de la Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, ve a Leqembi subcutáneo como crucial para hacer el fármaco más accesible a los pacientes, moviendo el campo de la terapia del Alzheimer hacia la omisión de las infusiones por completo.
“Este hito disminuye la carga para los pacientes y cuidadores al reducir los desafíos logísticos de recibir el tratamiento para el Alzheimer, mientras también nos acerca al día en que los pacientes puedan recibir más fácilmente una combinación de fármacos, potencialmente administrados desde casa”, dijo Fillit en una declaración enviada por correo electrónico.
La FDA emitió otras varias aprobaciones regulatorias notables para cerrar agosto. Aquí hay un resumen de esas decisiones y otros movimientos regulatorios recientes:
Aprobaciones Regulatorias…
—El portafolio de inmunología de Sanofi agrega un futuro medicamento blockbuster con la aprobación de la FDA de rilzabrutinib, nombre comercial Wayrilz, para el tratamiento de adultos con púrpura trombocitopénica inmune (PTI) crónica, un trastorno inmune raro que lleva a niveles bajos de plaquetas. Wayrilz es un inhibidor oral de molécula pequeña de una enzima llamada tirosina quinasa de Bruton (BTK). La decisión de la FDA para la píldora de dos veces al día la convierte en el primer inhibidor de BTK aprobado en los EE.UU. para PTI. El fármaco llegó a Sanofi como parte de la adquisición de $3.7 mil millones de Principia Biopharma por el gigante farmacéutico en 2020.
—La FDA aprobó las vacunas actualizadas de ARN mensajero Covid-19 de los socios Pfizer y BioNTech así como de Moderna, pero para un uso más estrecho que las del año pasado. La aprobación de ambas vacunas cubre a adultos de 65 años y mayores. Para personas más jóvenes — de 5 a 64 años para Comirnaty de Pfizer y BioNTech y de 12 a 64 para Spikevax de Moderna — las aprobaciones cubren a aquellos que tienen al menos una condición subyacente que los coloca en mayor riesgo de resultados severos por una infección de Covid-19. Previamente, estas vacunas estaban aprobadas para poblaciones más amplias. Las últimas aprobaciones para Comirnaty y Spikevax están en línea con la aprobación de la FDA en mayo de la vacuna Covid basada en proteínas de Novavax, Nuvaxovid, que está siendo comercializada por Sanofi bajo un acuerdo cerrado el año pasado.
—La startup ExCellThera recibió autorización de comercialización condicional en Europa para Zemcelpro, una terapia celular derivada de sangre de cordón para cánceres de sangre. La aprobación cubre específicamente a pacientes incapaces de encontrar un donante compatible para un trasplante de células madre, un tratamiento estándar para tales cánceres.
—La Comisión Europea aprobó lenacapavir de Gilead Sciences, una inyección dos veces al año, como un fármaco de profilaxis pre-exposición para el VIH. Será comercializado en Europa bajo el nombre comercial Yeytuo. En los EE.UU., la inyección se comercializa bajo el nombre comercial Yeztugo tras su aprobación por la FDA en junio. El fármaco aún está bajo revisión regulatoria en varios países más.
—La aprobación de la FDA del fármaco Dawnzera de Ionis Pharmaceuticals le da a la biotecnológica entrada en el saturado mercado de la enfermedad rara angioedema hereditario. Pero Ionis apunta a destacarse con datos clínicos que muestran que pacientes que cambiaron de otros fármacos lograron una aún mejor reducción en los ataques de hinchazón causados por esta enfermedad rara.
—La Comisión Europea aprobó Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals para el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, la enfermedad del hígado graso llamada MASH. La autorización de comercialización condicional cubre el tratamiento de adultos con MASH moderada a severa, la misma población cubierta por la aprobación acelerada de la FDA de Rezdiffra el año pasado. Madrigal planea lanzar Rezdiffra en Europa país por país, comenzando con Alemania en el cuarto trimestre de este año.
—La inmunoterapia Papzimeos de Precigen se convirtió en el primer fármaco aprobado por la FDA para la papilomatosis respiratoria recurrente. La aprobación viene con el peso de expectativas blockbuster, pero el reloj corre para que Precigen monetice el producto. Los informes financieros de Precigen afirman que las reservas de efectivo de la biotecnológica durarán menos de un año.
—La aprobación de la FDA de Tonmya de Tonix Pharmaceuticals la convierte en la primera nueva droga para fibromialgia en más de 15 años. El principal ingrediente farmacéutico en Tonmya es el antiguo relajante muscular ciclobenzaprina, que Tonix formuló como una tableta sublingual para una rápida absorción en el torrente sanguíneo. La compañía espera que su nuevo producto se lance en el cuarto trimestre de este año.
—Ogsiveo, un fármaco que SpringWorks Therapeutics desarrolló para tratar tumores desmoides, ahora tiene autorización de comercialización de la Comisión Europea, convirtiéndolo en el primer tratamiento aprobado en Europa para este tipo raro de tumor que afecta los tejidos conectivos. La FDA aprobó Ogsiveo en 2023. A principios de este año, Merck KGaA adquirió SpringWorks a principios de este año en un acuerdo de $3.9 mil millones.
—El fármaco de prevención de migraña episódica Ajovy de Teva Pharmaceuticals amplió su etiqueta para incluir niños de 6 a 17 años, convirtiéndolo en el primer fármaco de su clase aprobado para niños. La aprobación inicial de Ajovy en 2018 cubría su uso en adultos. Ajovy es un fármaco anticuerpo inyectable diseñado para bloquear el CGRP, una proteína asociada con las migrañas.
—El fármaco para bajar el colesterol Leqvio de Novartis ahora está aprobado para uso de primera línea. Cuando la terapia de ARN de interferencia pequeña fue aprobada inicialmente en 2021, la Categorías Sanidad