La FDA ha aprobado un fármaco de Novartis para la urticaria espontánea crónica (UEC), ofreciendo a los pacientes una alternativa de tratamiento oral a las medicaciones inyectables disponibles actualmente. Esta decisión regulatoria también convierte al nuevo producto de Novartis en el primer medicamento de su clase para esta enfermedad cutánea rara.
En la UEC, los pacientes desarrollan urticaria crónica que persiste durante seis semanas o más. La causa de estos habones se desconoce, pero se cree que proviene de una desregulación de las células inmunitarias. La actividad excesiva de una proteína llamada tirosina quinasa de Bruton (BTK) desempeña un papel en la activación de un tipo de célula inmune llamada linfocito B. El remibrutinib de Novartis, nombre comercial Rhapsido, es un inhibidor de la BTK.
La aprobación regulatoria de Rhapsido este martes convierte a esta píldora de dos tomas diarias en el primer inhibidor de la BTK aprobado para la UEC. Los inhibidores de la BTK llegaron inicialmente a los pacientes como tratamientos oncológicos. Dado que los linfocitos B impulsan ciertos cánceres de la sangre, la inhibición de la BTK ofrece una forma de tratar estas neoplasias. El papel que juegan los linfocitos B en la inflamación abrió la puerta a la posible aplicación de estos inhibidores en trastornos inmunológicos.
Rhapsido fue descubierto y desarrollado por Novartis. La solicitud presentada a la FDA para esta molécula se basó en dos estudios de Fase 3 controlados con placebo que incluyeron a pacientes con UEC que seguían sintomáticos a pesar del tratamiento con antihistamínicos H1 de segunda generación. Los estudios de 12 semanas obtuvieron resultados estadísticamente significativos en mediciones como el picor, los habones y la actividad de la urticaria. Los eventos adversos más comunes incluyeron congestión nasal, dolor de garganta, rinorrea y sangrado.
Según Novartis, 1.7 millones de personas en EE. UU. viven con UEC y más de la mitad siguen sintomáticos a pesar de aumentar las dosis de antihistamínicos. Para los pacientes cuya UEC no responde adecuadamente a los antihistamínicos, la siguiente opción terapeutica es Xolair, un fármaco anticuerpo inyectable de Roche que bloquea un receptor implicado en las respuestas alérgicas e inmunitarias. A principios de este año, el exitoso fármaco de Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals, Dupixent, amplió su indicación para incluir el tratamiento de segunda línea en la UEC. Este medicamento biológico también se administra mediante inyección.
En el anuncio de Novartis sobre la aprobación de Rhapsido, la Dra. Giselle Mosnaim, alergóloga e inmunóloga de Endeavor Health y profesora de la Universidad de Chicago Pritzker School of Medicine, afirmó que el fármaco de Novartis reduce los síntomas rápidamente, ofreciendo control sobre los habones y el picor. Mosnaim, quien también fue investigadora en los ensayos clínicos de Rhapsido, describió la aprobación del medicamento como un avance importante para el manejo de la UEC.
“Esto es significativo porque amplía las opciones más allá de los tratamientos inyectables existentes y brinda a los pacientes una alternativa oral que puede integrarse fácilmente en su vida diaria,” declaró.
La UEC es la séptima indicación inmunológica aprobada por la FDA para Dupixent. Novartis tiene ambiciones similares para Rhapsido, pero como opción oral. El gigante farmacéutico suizo tiene en marcha ensayos clínicos que evalúan la molécula como tratamiento para la urticaria crónica inducible, las alergias alimentarias y la hidradenitis supurativa. Mientras tanto, las solicitudes regulatorias para Rhapsido en UEC aún están bajo revisión en varios mercados, incluidos la Unión Europea, Japón y China.
Foto: Sebastien Bozon/AFP, via Getty Images