Novartis ha hecho de los trastornos renales un área de enfoque, y ahora está agregando un nuevo prospecto de medicamento a través de un acuerdo para adquirir Regulus Therapeutics, una biotecnología con un medicamento listo para pruebas decisivas en una rara enfermedad renal que tiene opciones de tratamiento limitadas.
El gigante farmacéutico suizo dijo el miércoles que acordó pagar $800 millones por adelantado para comprar Regulus. Los accionistas de la biotecnología con sede en San Diego podrían obtener más si su activo principal, una medicina genética llamada farabursen, pasa la prueba regulatoria.
Farabursen se está desarrollando como un tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD). Esta rara enfermedad conduce al desarrollo de quistes en los órganos, principalmente en los riñones. A medida que la enfermedad avanza, los quistes llenos de líquido agrandan los riñones, afectando su función. Los síntomas incluyen dolor de espalda y de costado, presión arterial alta, sangre en la orina e infecciones del tracto urinario. En algunos pacientes, la ADPKD progresa a la enfermedad renal en etapa terminal.
El tratamiento estándar de la ADPKD es manejar los síntomas e intentar ralentizar la progresión de la enfermedad. El único tratamiento es tolvaptán, de nombre de marca Jynarque, un medicamento de Otsuka Pharmaceutical aprobado por la FDA en 2018 para ralentizar el crecimiento de quistes en la ADPKD. Pero esta pastilla diaria presenta el riesgo de toxicidad hepática grave.
La investigación de Regulus se centra en los microARN, ARN no codificantes que desempeñan un papel en la regulación de la expresión génica. Los medicamentos de la biotecnología son oligonucleótidos diseñados para inhibir los microARN asociados con enfermedades. Farabursen se dirige a miR-17, bloqueando preferentemente este microARN en los riñones. Este enfoque tiene como objetivo reducir el crecimiento de quistes y el tamaño del riñón, retrasando la progresión de la enfermedad.
