La administración de Trump continua con sus esfuerzos para reducir el coste de los medicamentos, esta vez dirigiéndose a los biosimilares. Estos son fármacos altamente similares a los medicamentos biológicos, que se fabrican o se aíslan de organismos vivos como las células. Al igual que un genérico es una versión más económica de un producto de marca, los biosimilares son versiones de menor costo de medicamentos biológicos complejos. No obstante, existen diferencias clave en la forma en que se prueban y evalúan estos fármacos.
Los medicamentos genéricos, como las pequeñas moléculas formuladas en comprimidos, solo necesitan demostrar bioequivalencia con el producto de referencia, el fármaco original. No se requieren ensayos clínicos para respaldar una solicitud ante la FDA. Desde que el primer biosimilar obtuvo la aprobación de la FDA en 2015, estos fármacos han necesitado pasar por pruebas clínicas para demostrar una eficacia comparable al producto original. Los estudios de eficacia comparativa (EEC) son prolongados y costosos. Según la FDA, estas pruebas pueden llegar a tardar hasta tres años con un coste promedio de 24 millones de dólares. El tiempo que un biosimilar permanece en estos estudios es tiempo durante el cual los pacientes deben continuar tomando un biológico de marca más caro.
La FDA anunció el miércoles un borrador de guía para reducir lo que denomina “pruebas clínicas innecesarias” de los biosimilares. En lugar de estos estudios, el regulador propone permitir que los fabricantes utilicen pruebas analíticas. En el borrador, la FDA declaró que la agencia ha adquirido una experiencia significativa en la evaluación de diferencias analíticas entre los biosimilares propuestos y sus productos de referencia, así como en la comprensión del impacto que esas diferencias tienen en el desempeño clínico de un producto.
“Además, las tecnologías analíticas actualmente disponibles pueden caracterizar estructuralmente proteínas terapéuticas altamente purificadas y modelar los efectos funcionales *in vivo* con un alto grado de especificidad y sensibilidad utilizando ensayos biológicos y bioquímicos *in vitro*”, afirma la guía. “Una evaluación analítica comparativa (EAC) es generalmente más sensible que un EEC para detectar diferencias entre dos productos, si las hubiere, que podrían impedir una demostración de biosimilitud.”
Algunos biosimilares se someten a un “estudio de intercambio”, un ensayo clínico adicional destinado a demostrar que el cambio del producto de referencia al biosimilar no aumenta los riesgos de seguridad ni disminuye la eficacia. Estos estudios se realizan para fármacos que necesitan demostrar intercambiabilidad con un producto de marca. Las insulinas biosimilares son ejemplos de productos que pasan por estudios de intercambiabilidad. Las pruebas de intercambiabilidad no son requeridas para los medicamentos genéricos. En el anuncio del miércoles, la FDA señaló que estas pruebas adicionales pueden ralentizar el desarrollo y crear confusión pública sobre la seguridad de un biosimilar. El regulador ahora indica que, por lo general, no recomienda los estudios de intercambio.
Una vía reglamentaria más rápida para los biosimilares podría tener un gran impacto financiero para los pacientes. Los fármacos biológicos incluyen el costoso medicamento para la inmunología de AbbVie, Humira, que en su momento cumbre fue el fármaco más recetado y más caro del mercado. Los biosimilares de Humira de menor coste se lanzaron en 2023. La FDA calcula que los medicamentos biológicos representan solo el 5% de las recetas en EE. UU., pero suponen el 51% del gasto total en medicamentos hasta 2024.
Hasta la fecha, la FDA ha aprobado 76 biosimilares. Solo alrededor del 10% de los medicamentos biológicos que se espera pierdan la protección de patente en la próxima década tienen actualmente un biosimilar en desarrollo, según la FDA. En el anuncio de la agencia, el comisionado Marty Makary afirmó que los biosimilares ofrecen la promesa de reducir significativamente los costes sanitarios.
“Al agilizar el proceso de desarrollo de biosimilares y ayudar a avanzar en la intercambiabilidad, podemos lograr reducciones masivas de costos para tratamientos avanzados contra el cáncer, enfermedades autoinmunes y trastornos raros que afectan a millones de estadounidenses”, declaró Makary.
El borrador de la guía, “Consideraciones Científicas para Demostrar la Biosimilitud con un Producto de Referencia: Recomendaciones Actualizadas para Evaluar la Necesidad de Estudios de Efectividad Comparativa”, está abierto a comentarios durante los próximos 60 días. Se pueden enviar comentarios electrónicos aquí.
El anuncio de la FDA sobre biosimilares sigue a una iniciativa que la agencia ha introducido para los medicamentos genéricos. A principios de octubre, Makary anunció un programa piloto que permite una revisión regulatoria más rápida para los genéricos cuyas pruebas de bioequivalencia se realizan en EE. UU. Los fármacos elegibles también deben fabricarse en EE. UU. utilizando ingredientes farmacéuticos activos de origen nacional.
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