Los fármacos para el raro trastorno hormonal de la acromegalia incluyen péptidos de diseño más antiguos que se administran mediante inyecciones frecuentes. Una nueva aprobación de la FDA ofrece a los pacientes la opción de una píldora de toma diaria, lo que también brinda a su desarrollador, Crinetics Pharmaceuticals, la oportunidad de competir y arrebatar cuota de mercado a productos blockbuster muy consolidados en este ámbito.
El nuevo fármaco, paltusotina, es el primer producto comercial para Crinetics, que se especializa en desarrollar terapias para trastornos endocrinos. La decisión regulatoria del jueves por la tarde cubre el uso de la píldora como tratamiento de primera línea para la acromegalia, equiparándola a los péptidos inyectables de primera línea actualmente comercializados por Novartis e Ipsen. Crinetics, con sede en San Diego, comercializará su nuevo producto bajo la marca Palsonify.
La acromegalia se desarrolla cuando la glándula pituitaria produce un exceso de hormona de crecimiento, lo que resulta en cambios esqueléticos como dolor articular y manos y pies anormalmente grandes. Esta enfermedad crónica también causa problemas en órganos como el corazón y los pulmones. Normalmente, la acromegalia es causada por el crecimiento de un tumor benigno en la glándula. La extirpación quirúrgica del tumor es la opción de tratamiento estándar y puede ser curativa. Aún así, la ubicación de la pituitaria en el cerebro complica esta cirugía. Para quienes no son candidatos a cirugía o cuya intervención no tuvo éxito, los fármacos son la siguiente opción.
En el cuerpo, la hormona de crecimiento es suprimida por otra hormona llamada somatostatina. Los fármacos de primera línea de Novartis e Ipsen son péptidos diseñados para ser análogos de la somatostatina. Estos medicamentos también están aprobados para tratar tumores neuroendocrinos, que se encuentran más comúnmente en el intestino. Las dos formulaciones del fármaco octreotida de Novartis, marca Sandostatin, representaron más de $1.200 millones en ventas en 2024, mientras que la lanreotida de Ipsen, marca Somatuline, generó 1.100 millones de euros (aproximadamente $1.300 millones) en ingresos durante 2024. Pero ambos productos son fármacos antiguos que ahora enfrentan la competencia de genéricos.
Palsonify de Crinetics es una pequeña molécula diseñada para unirse y activar el receptor de somatostatina tipo 2 no peptídico (SST2), el mismo al que se une la somatostatina natural. La compañía evaluó este fármaco en dos estudios de Fase 3 controlados con placebo. El objetivo principal de ambos era lograr el control bioquímico, definido como niveles de hormona de crecimiento dentro del rango normal.
En el primer ensayo, que inscribió a 111 pacientes adultos con acromegalia, el 56% de los participantes que recibieron el fármaco en estudio lograron el control bioquímico a las 24 semanas, en comparación con el 5% del grupo placebo. El segundo estudio inscribió a 58 adultos previamente tratados con otros fármacos que fueron cambiados a Palsonify. Los resultados a las 36 semanas mostraron que el 86% de los pacientes que cambiaron al fármaco en estudio mantuvieron el control bioquímico, frente al 4% de aquellos en el brazo placebo.
El fármaco de Crinetics fue bien tolerado por los pacientes. No se reportaron eventos adversos graves; los efectos secundarios más comunes incluyeron problemas gastrointestinales, como náuseas, diarrea y pérdida de apetito. Crinetics indicó que estos problemas se clasificaron como leves a moderados y típicamente duraron entre seis y 18 días. Además, la compañía afirmó que ningún paciente que recibió Palsonify mostró aumentos clínicamente significativos en el volumen del tumor, mientras que se observaron disminuciones significativas en cuatro pacientes. No se reportaron tales cambios en los grupos placebo.
Antes de la aprobación de Palsonify, la única píldora disponible para la acromegalia era la versión oral de octreotida de Chiesi Farmaceutici, comercializada como Mycapssa. Sin embargo, la aprobación de este fármaco por la FDA en 2020 solo cubría su uso como tratamiento de mantenimiento para pacientes que habían respondido a los fármacos inyectables de Novartis o Ipsen. Para los pacientes con acromegalia que no responden a estas terapias, la siguiente línea de tratamiento son fármacos inyectables que bloquean la hormona de crecimiento.
Crinetics señala investigaciones que indican que los fármacos peptídicos disponibles son insuficientes para lograr el control bioquímico y manejar los síntomas de la enfermedad. Los ejecutivos de la compañía creen que Palsonify puede captar a pacientes que buscan cambiar de las terapias actualmente disponibles. La Directora Comercial, Isabel Kalofonos, declaró que los datos del mundo real muestran que el 80% de los pacientes que usan fármacos inyectables para la acromegalia suspenden o cambian de terapia en un plazo de cinco años, lo que refleja la insuficiencia de los productos actuales.
“A diferencia de otros tratamientos, Palsonify es el primer y único agonista selectivo del SST2 oral y de toma diaria que tiene el potencial de lograr un control bioquímico y de síntomas rápido que se mantiene consistentemente en el tiempo según los datos de Fase 3,” dijo Kalofonos durante una conferencia telefónica el jueves por la tarde.
El precio de lista anual de Palsonify es de $290,000, lo que Kalofonos señaló se encuentra dentro del rango de precios de otros productos para la acromegalia. La compañía espera que el fármaco se lance a principios de octubre.
En una nota enviada a inversores el viernes, el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, hizo referencia a la historia bíblica de David y Goliat para ilustrar las perspectivas de Crinetics en la acromegalia. Dijo que la etiqueta de Palsonify y su atractivo precio posicionan a la compañía para desafiar a los gigantes farmacéuticos en este mercado. Schwartz añadió que la amplia etiqueta del fármaco, que incluye beneficios en resultados reportados por el paciente, probablemente resonará entre los clínicos.
“La gerencia parecía segura del potencial de Palsonify para ganar cuota de mercado con el tiempo, aunque anticipan un lanzamiento gradual a medida que los pacientes navegan el sistema de citas para consultar con sus médicos,” dijo Schwartz. “Además, la gerencia detecta un cambio potencial en el mercado de la acromegalia, con los actores tradicionales reduciendo su apoyo a tratamientos antiguos como octreotida y lanreotida. Esto podría abrir la puerta a nuevos participantes como [Crinetics] para ganar terreno con el primer tratamiento nuevo en décadas.”
Una solicitud para Palsonify aún está bajo revisión en Europa, donde se espera una decisión regulatoria en el primer semestre de 2026. La compañía se ha asociado con Sanwa Kagaku Kenkyuso para desarrollar y comercializar el fármaco para la acromegalia en Japón. El crecimiento del producto de Crinetics también podría venir de la expansión de indicaciones. Un estudio de Fase 3 está en marcha para el síndrome carcinoide asociado con tumores neuroendocrinos.
Foto por Crinetics Pharmaceuticals
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