El fármaco de BridgeBio Pharma desarrollado para el enanismo incrementó la velocidad de crecimiento en niños durante un ensayo clínico pivotal, cumpliendo el objetivo primario del estudio y aumentando las posibilidades de que esta píldora diaria ofrezca una alternativa a las inyecciones crónicas utilizadas para tratar esta condición.
El medicamento de BridgeBio, infigratinib, fue evaluado en un estudio de Fase 3 controlado con placebo que incluyó a 113 niños de 3 a 18 años con acondroplasia, la forma más común de enanismo. Los datos preliminares reportados el jueves muestran que las dosis diarias del fármaco resultaron en un aumento promedio de 2.1 cm en la velocidad de crecimiento anualizada desde la línea base, medida al año y comparada con el placebo. El cambio absoluto en altura fue de 1.74 cm en promedio respecto al placebo al cabo de un año.
La acondroplasia también puede afectar la proporcionalidad corporal. BridgeBio reportó que infigratinib cumplió un objetivo secundario clave, logrando una mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad en comparación con el placebo en niños menores de 8 años.
Infigratinib fue bien tolerado, sin reportes de eventos adversos graves relacionados y sin discontinuaciones o reducciones de dosis. Se dieron tres casos de hiperfosfatemia, es decir, niveles elevados de fosfato en la sangre. BridgeBio indicó que estos casos se consideraron leves y transitorios, y que ninguno requirió reducción de dosis o interrupción del tratamiento. Con base en los resultados, la empresa planea realizar las solicitudes regulatorias en Estados Unidos y Europa en la segunda mitad de este año.
La acondroplasia conduce a una ralentización del crecimiento óseo, particularmente en los huesos largos de brazos y piernas. Es causada por una mutación genética que provoca una actividad excesiva del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), una proteína que regula negativamente el crecimiento óseo. Infigratinib es una molécula pequeña oral diseñada para inhibir FGFR3.
BioMarin Pharmaceutical comercializa actualmente la única terapia aprobada por la FDA para la acondroplasia. Este fármaco, Voxzogo, es un análogo de un péptido que contrarresta FGFR3. Desde su aprobación en 2021, se ha convertido en el producto más vendido de BioMarin. En los primeros nueve meses de 2025, la compañía reportó $654 millones en ingresos por Voxzogo, un aumento del 24% interanual. Para el año completo, la empresa proyectó que el producto generaría entre $900 y $935 millones.
Voxzogo requiere inyecciones diarias, lo cual puede ser un desafío para algunos pacientes, especialmente niños. Ascendis Pharma busca aliviar esta carga con su fármaco peptídico, navepegritide, desarrollado como una inyección semanal. Este medicamento está bajo revisión de la FDA con una fecha objetivo para decisión regulatoria el 28 de febrero.
BridgeBio podría diferenciarse de los fármacos de BioMarin y Ascendis al ofrecer una opción oral. Los datos preliminares de la píldora también sugieren que podría brindar una mejor eficacia. Aunque no se han comparado directamente, la velocidad de crecimiento anualizada lograda por el fármaco de BridgeBio en la Fase 3 supera los resultados mostrados por los medicamentos de BioMarin y Ascendis en sus respectivos estudios pivotal.
El analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, señaló en un informe que el fármaco de Ascendis también mostró mejoras en la proporcionalidad corporal, lo que, según líderes de opinión (KOLs), podría ser un factor clave para seleccionar una terapia. Añadió que un medicamento oral puede ser una desventaja para niños muy pequeños incapaces de tragar píldoras, dejando un espacio en el mercado para los inyectables.
“Si bien el panorama general de los datos de infigratinib es convincente, creemos que aún está por verse cómo se desarrolla la dinámica entre terapias orales e inyectables en la acondroplasia, ya que hemos recibido comentarios muy variados en nuestras discusiones con KOLs de MEDACorp sobre las preferencias de pacientes, médicos y padres respecto a las vías de administración”, escribió Schwartz.
Leerink anticipa las aprobaciones regulatorias para infigratinib y proyecta que el fármaco alcanzará ventas máximas de $1.500 millones.
BridgeBio está realizando ensayos clínicos adicionales para infigratinib. Un estudio en curso evalúa el fármaco en bebés y niños menores de 3 años con acondroplasia. La compañía también está desarrollando este medicamento para una forma menos severa de enanismo llamada hipocondroplasia. BridgeBio está reclutando participantes para el período de observación previo a la selección de pacientes para un ensayo de Fase 3 en esta indicación.
Foto de Sean MacEntee en Flickr, mediante una licencia Creative Commons.