Un fármaco de Roche, que es uno de los productos oncológicos más importantes de la compañía, amplía su aplicación a enfermedades autoinmunes gracias a una nueva aprobación de la FDA para la nefritis lúpica.
El medicamento, llamado Gazyva y administrado por vía intravenosa, ya puede utilizarse para tratar a adultos con nefritis lúpica activa que estén recibiendo la terapia estándar para esta enfermedad. La decisión regulatoria anunciada el lunes introduce otra terapia biológica para este trastorno, uniéndose así a un producto exitoso de GSK.
La nefritis lúpica surge como una complicación del lupus eritematoso sistémico, un trastorno en el cual el sistema inmunitario ataca por error los tejidos y órganos del propio cuerpo. En la nefritis lúpica, los autoanticuerpos provocan inflamación renal que conduce a la pérdida de nefronas, las unidades funcionales de los riñones que filtran la sangre para producir orina. La pérdida irreversible de nefronas deriva en un empeoramiento de la función renal; muchos pacientes progresan hacia una enfermedad renal terminal que requiere diálisis o un trasplante de riñón. Según Roche, más de 1,7 millones de personas en todo el mundo padecen nefritis lúpica, la mayoría de ellas mujeres.
Gazyva actúa agotando las células B, un tipo de célula inmunitaria. El fármaco es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a CD20, una proteína presente en la superficie de las células B. Este mecanismo desencadena procesos que conducen a la muerte celular. Las células B anormales pueden impulsar cánceres de la sangre, y Gazyva fue aprobado por primera vez en 2013 para tratar la leucemia linfocítica crónica. Sin embargo, las células B también pueden impulsar la inflamación persistente en trastornos autoinmunes, y Gazyva es el ejemplo más reciente de un fármaco oncológico que encuentra nuevas aplicaciones en inmunología.
La solicitud de Roche ante la FDA para la nefritis lúpica se respaldó en un ensayo clínico de Fase 3 controlado con placebo que evaluó Gazyva además de la terapia estándar —inmunosupresores y antiinflamatorios—. Los resultados mostraron que cerca del 46,4% de los pacientes en el brazo del fármaco de estudio lograron una respuesta renal completa, en comparación con el 33,1% de aquellos que recibieron placebo y terapias estándar. Los resultados también mostraron mejorías clínicamente significativas en los niveles de proteínas indicativas de enfermedad autoinmune y reducciones en el uso de corticosteroides.
El perfil de seguridad de Gazyva fue consistente con el conocido en cánceres hematológicos. Las reacciones adversas más comunes reportadas en los ensayos clínicos oncológicos incluyeron reacciones relacionadas con la infusión; niveles anormalmente bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco; e infecciones del tracto respiratorio superior.
“Las personas con nefritis lúpica que logran una respuesta renal completa tienen más probabilidades de experimentar una función renal preservada y un retraso, o incluso la prevención, de la progresión a la enfermedad renal terminal,” declaró Levi Garraway, director médico de Roche y responsable de desarrollo de producto global, en un comunicado preparado. “La aprobación de Gazyva por parte de la FDA marca un paso importante hacia un potencial nuevo estándar de atención para la nefritis lúpica, uno que podría permitir a los clínicos ofrecer a sus pacientes un control más efectivo de la enfermedad.”
Con la nueva aprobación de Gazyva, Roche puede ofrecer a los pacientes una alternativa biológica al consolidado producto de GSK, Benlysta, un anticuerpo diseñado para inhibir la proteína BlyS, clave para la supervivencia de las células B. La aprobación de Benlysta por la FDA en 2011 para el lupus eritematoso sistémico lo convirtió en el primer biológico para este trastorno autoinmune. En 2020, el fármaco amplió su indicación a la nefritis lúpica. GSK reportó ingresos de 1.500 millones de libras (aproximadamente 2.000 millones de dólares) por Benlysta en 2024, lo que supone un incremento de más del 10% respecto al año anterior. En 2021, AstraZeneca obtuvo la aprobación de la FDA para su fármaco biológico Saphnelo, aunque este medicamento solo está aprobado para el lupus eritematoso sistémico.
El Gazyva de Roche (Gazyvaro en Europa) está aprobado en 100 países para varios tipos de cánceres de la sangre. Roche reportó unos ingresos de 910 millones de francos suizos (aproximadamente 1.150 millones de dólares) en 2024 por este producto, un aumento del 12,2% en comparación con el año anterior. Gazyva todavía está bajo revisión regulatoria para la nefritis lúpica en Europa. La semana pasada, un comité de la Agencia Europea del Medicamento recomendó su aprobación para esta condición autoinmune. Roche tiene la vista puesta en una mayor expansión de las indicaciones de Gazyva. Hay ensayos clínicos en curso para lupus eritematoso sistémico, nefropatía membranosa, síndrome nefrótico idiopático y en niños y adolescentes con nefritis lúpica.
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