BioMarin Pharmaceutical está fortaleciendo su cartera con la adquisición de Inozyme Pharma en un acuerdo de $270 millones centrado en una terapia de reemplazo enzimático que podría convertirse en el primer tratamiento aprobado por la FDA para una enfermedad rara que es a menudo fatal para los bebés que nacen con ella.
Los términos del acuerdo de adquisición anunciado el viernes establecen que BioMarin pagará $4 en efectivo por cada acción de Inozyme con sede en Boston. Aunque es una prima sobre el precio de cierre de $1.42 del jueves, todavía está por debajo del máximo de $6.24 de la acción en 52 semanas. El precio de la acción de Inozyme ha estado en una tendencia mayormente a la baja desde su OPI de 2020, que se fijó en $16 por acción y recaudó $112 millones mientras la biotecnología se preparaba para avanzar a la clínica con su programa principal, INZ-701.
INZ-701 ha alcanzado la fase 3 de pruebas para la deficiencia de pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1), que es causada por mutaciones en el gen ENPP1. La enzima ENPP1 juega un papel clave en procesos como la mineralización ósea, la calcificación de tejidos blandos y la modulación inmune. La deficiencia de esta enzima puede provocar acumulación de calcio en las arterias, estrechando los vasos sanguíneos y provocando problemas cardiovasculares que pueden ser fatales, especialmente en bebés. La calcificación también puede afectar a los huesos y tejidos articulares.
INZ-701, una proteína de fusión diseñada para reemplazar la enzima ENPP1, se administra como una inyección subcutánea semanal. Una prueba de fase 3 en curso está evaluando la terapia en niños de entre 1 y 13 años. En su informe de resultados financieros del primer trimestre de 2025 publicado a principios de esta semana, Inozyme dijo que espera completar la dosificación de un año para todos los participantes en enero del próximo año; se espera tener datos preliminares en el primer trimestre de 2026. Hasta la fecha, INZ-701 ha sido seguro y bien tolerado por los pacientes. Esta terapia también se encuentra en fase 2 de pruebas para la deficiencia de ABCC6 y en fase 1 de pruebas para la calcifilaxis.
La adquisición da a Inozyme un poco de margen de maniobra. En marzo, la biotecnología anunció una reestructuración estratégica. Los pacientes que actualmente participan en el ensayo de deficiencia de ABBC6 seguirían siendo tratados, pero los futuros ensayos en este trastorno y en la calcifilaxis se pospondrían. Inozyme redujo su fuerza laboral en un 25% para que su efectivo dure hasta el primer trimestre de 2026.
En una nota enviada a los inversores, el analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, dijo que la terapia de Inozyme encaja con la infraestructura existente de BioMarin. Agregó que el precio de $270 millones deja a BioMarin con suficiente capacidad para seguir buscando más acuerdos. La analista de William Blair, Sami Corwin, reconoció los datos alentadores de INZ-071 hasta ahora, pero en su nota de investigación dijo que se necesita más trabajo para encontrar pacientes elegibles y darle confianza a la empresa de que BioMarin puede construir sobre los 670 pacientes identificados por Inozyme en EE. UU.
BioMarin, con sede en San Rafael, California, ya está bien establecida en terapias de reemplazo enzimático. El primer producto de la empresa fue Naglazyme, una terapia de reemplazo enzimático aprobada en 2005 para tratar la mucopolisacaridosis VI. El producto estrella de BioMarin es Vimizim, aprobado en 2014 como terapia de reemplazo enzimático para la mucopolisacaridosis IVA. Vimizim generó $739.8 millones en ingresos el año pasado. Durante una conferencia telefónica el viernes, el CEO de BioMarin, Alexander Hardy, describió la terapia de Inozyme como “una gran incorporación estratégica”.
“A la manera de cinco de nuestras seis terapias enzimáticas, sería un tratamiento pionero en la enfermedad”, dijo Hardy, quien se unió a BioMarin el año pasado después de haber sido CEO de Genentech. “Agregar esta terapia en investigación a nuestra cartera de terapias enzimáticas es una adición natural a nuestra línea de productos en etapa avanzada, y, si los datos lo respaldan, aprovecharemos nuestro conocimiento en regulación y comercialización en países de todo el mundo para proporcionar acceso a INZ-701 a pacientes en nuestra huella global”.
BioMarin estima que la población total susceptible de recibir INZ-701 está entre 2,000 y 2,500 pacientes, dijo Hardy. La empresa cree que la mayoría de esos pacientes se encontrarán fuera de EE. UU. Esa fue la experiencia de BioMarin con Naglazyme, y la capacidad de la empresa para identificar pacientes ayudó a expandir el mercado de ese producto, dijo. Basándose en las estimaciones actuales de la población de pacientes, BioMarin proyecta que INZ-701 podría alcanzar ventas máximas de $400 millones a $600 millones para mediados de la década de 2030.
Los consejos de administración de BioMarin e Inozyme han aprobado la transacción, que las empresas esperan cerrar en el tercer trimestre de este año, sujeto a las aprobaciones habituales y a la oferta de la mayoría de las acciones de Inozyme.