La enfermedad pulmonar bronquiectasia sigue un círculo vicioso. La infección provoca inflamación, lo que conlleva una capacidad reducida para eliminar el exceso de moco expulsado de los pulmones. Estos problemas generan daños estructurales en el pulmón y el ciclo se repite. René Laennec, un médico francés considerado el inventor del estetoscopio, documentó por primera vez este trastorno crónico en 1819. Sin embargo, su presencia en la literatura médica por más de 200 años no había estado acompañada de un fármaco para tratarlo.
El tratamiento de la bronquiectasia se ha centrado principalmente en abordar las infecciones e inflamación asociadas, haciendo de los antibióticos y antiinflamatorios parte del cuidado estándar. Por primera vez, ahora existe un medicamento que actúa sobre una causa subyacente. Este martes, la FDA aprobó el brensocatib de Insmed para tratar bronquiectasias no asociadas a fibrosis quística en adultos y niños mayores de 12 años. La compañía, con sede en Bridgewater, Nueva Jersey, comercializará el fármaco bajo el nombre Brinsupri.
Mientras la FDA estima que entre 230.000 y 430.000 personas en EE.UU. padecen bronquiectasias no causadas por fibrosis quística, Insmed calcula que hasta 500.000 estadounidenses tienen la enfermedad. La compañía espera que esta cifra aumente, ya que el primer fármaco aprobado suele llevar a un mayor reporte de síntomas y diagnósticos, según explicó el CEO Will Lewis en una llamada con inversores.
“Los 27.000 neumólogos en EE.UU. tendrán mayor sensibilidad hacia una enfermedad presente desde 1819 pero que hasta ahora no tenía tratamiento”, dijo Lewis. “Es una población numerosa, pero frustrante para los médicos al no contar con opciones terapéuticas. Eso cambia hoy”.
La bronquiectasia se caracteriza por exacerbaciones frecuentes, con empeoramiento de tos, producción de moco y dificultad respiratoria. Aunque estos síntomas pueden manejarse con técnicas y medicamentos, tales enfoques no modifican el curso de la enfermedad, que puede derivar en daño pulmonar permanente e incluso la muerte.
Brinsupri actúa inhibiendo la DPP1, una enzima clave en la activación de neutrófilos, células involucradas en la inflamación. La aprobación se basó en ensayos de Fase 2 (24 semanas) y Fase 3 (52 semanas), que mostraron reducciones significativas en las exacerbaciones anuales versus placebo. Además, la dosis de 25 mg ralentizó el deterioro de la función pulmonar (medido por FEV1).
Los efectos adversos más comunes fueron infecciones respiratorias altas, cefalea, erupciones cutáneas e hipertensión. El fármaco incluye advertencias sobre reacciones dermatológicas y problemas bucodentales.
Insmed fijó un precio anual de $88.000 para Brinsupri, superior a las proyecciones iniciales. La compañía estima ventas máximas de $5 mil millones solo en bronquiectasia no-FQ.
La competencia podría llegar pronto: Merck adquirió Verona Pharma por $10 mil millones; su fármaco Ohtuvayre ya está aprobado para EPOC y se estudia en bronquiectasia.
Brinsupri es el segundo fármaco aprobado de Insmed, tras Arikayce para infecciones por MAC. Originalmente desarrollado por AstraZeneca, Insmed obtuvo los derechos globales en 2016 por $30 millones iniciales.
Además, Insmed explora el uso de Brinsupri en otras enfermedades mediadas por neutrófilos, como sinusitis crónica, hidrosadenitis supurativa, artritis reumatoide y enfermedad inflamatoria intestinal.
“Es el comienzo de un amplio potencial para inhibidores de DPP1”, concluyó Lewis.
Foto: Insmed