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La terapia celular de Capricor Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne no ha convencido a la FDA, que ha rechazado la solicitud de aprobación de la biotecnológica. La compañía esperaba que este fuera el primer tratamiento específico para las complicaciones cardiovasculares de esta enfermedad rara.
Según Capricor, con sede en San Diego, la carta de respuesta completa de la FDA indicó que la solicitud para la terapia, llamada Deramiocel, carece de evidencia sólida de eficacia y requiere datos clínicos adicionales. La presentación se basó en resultados de un ensayo de Fase 2 con placebo. Actualmente está en curso un estudio más amplio de Fase 3; se esperan resultados preliminares este trimestre. Linda Marbán, CEO de Capricor, afirmó que la empresa planea volver a presentar la solicitud con datos de Fase 3 para cumplir con los requisitos de la FDA.
“Creemos que estos datos, si son positivos, junto con nuestros resultados clínicos a largo plazo que demuestran estabilización cardíaca, preservación de la función muscular esquelética y un perfil de seguridad consistente, podrían respaldar la resolución de las dudas planteadas por la FDA para el tratamiento de la miocardiopatía asociada a [la distrofia muscular de Duchenne]”, declaró Marbán en un comunicado.
La distrofia de Duchenne es un trastorno genético que provoca deficiencia de distrofina, una proteína muscular clave. Aunque inicialmente se manifiesta como debilidad muscular progresiva, también afecta al corazón, causando miocardiopatía e insuficiencia cardíaca. Deramiocel de Capricor es una terapia lista para usar, fabricada a partir de tejido cardíaco de donantes. Se aíslan cardioblastos, un tipo raro de célula cardíaca, que al administrarse liberan exosomas dirigidos a macrófagos. Según Capricor, esto genera efectos terapéuticos como reducción de inflamación y fibrosi en el tejido.
En marzo, la FDA aceptó la solicitud de licencia biológica bajo revisión prioritaria, fijando como fecha límite el 31 de agosto. Sin embargo, hubo cambios en la agencia: Peter Marks, director del CBER, dejó su puesto abruptamente en abril tras conflictos con el Secretario de Salud. Lo reemplazó Vinay Prasad, crítico con aprobaciones aceleradas basadas en evidencia limitada, incluidos algunos tratamientos para Duchene.
En mayo, Capricor anunció que la FDA celebraría un comité asesor para evaluar la terapia. Pero en junio, la agencia informó que ya no era necesario, días después de que Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos, fuera suspendida. Según STAT, Prasad canceló la reunión unilateralmente por escepticismo hacia la terapia.
Marbán calificó la decisión de la FDA como sorpresiva. Aseguró que la revisión previa no había presentado problemas mayores, aunque la carta también mencionó deficiencias en la sección de fabricación. Capricor cree haberlas solucionado, pero la agencia aún no las ha evaluado. La empresa solicitará una reunión para definir próximos pasos.
Los inversores reaccionaron mal al rechazo: las acciones de Capricor abrieron a $6.99, un 38.6% menos que el cierre previo.
Imagen: Magicmine, Getty Images