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En la enfermedad rara conocida como angioedema hereditario (HAE), los ataques de hinchazón dolorosa pueden ocurrir en cualquier parte del cuerpo sin previo aviso. Existen medicamentos para el tratamiento agudo de estos episodios, pero todos se administran mediante inyecciones o infusiones, métodos engorrosos, especialmente para pacientes más jóvenes. La FDA ha aprobado un comprimido de KalVista Pharmaceuticals, convirtiéndolo en la primera terapia oral para tratar ataques agudos causados por HAE.
La decisión regulatoria anunciada el lunes cubre el uso del fármaco en pacientes desde los 12 años. Conocido en desarrollo como sebetralstat, el medicamento se comercializará bajo el nombre de Ekterly. La aprobación llegó tres semanas más tarde de lo esperado. El mes pasado, la compañía con sede en Cambridge, Massachusetts, reveló que la FDA no cumpliría el plazo debido a «limitaciones de recursos de la FDA». KalVista afirmó que su nuevo producto, el primero de la biotecnológica, estará disponible inmediatamente.
«Por primera vez, los pacientes tienen acceso a un tratamiento oral bajo demanda que permite cambiar cómo y cuándo se tratan los ataques», declaró el CEO de KalVista, Ben Palleiko, durante una conferencia telefónica el lunes por la mañana.
El HAE es un trastorno hereditario causado por una deficiencia o disfunción genética del inhibidor de C1 esterasa, una proteína que regula otras proteínas asociadas a la hinchazón e inflamación. La falta de este inhibidor provoca una activación descontrolada del sistema calicreína-quinina, lo que desencadena los ataques típicos del HAE. Estos pueden ocurrir en cualquier parte del cuerpo y volverse mortales si afectan el rostro o las vías respiratorias.
Entre los fármacos actuales para tratar ataques agudos de HAE hay dos inhibidores de C1 esterasa: Ruconest de Pharming Group y Berinert de CSL Behring. Takeda Pharmaceutical comercializa un inhibidor de calicreína (Kalbitor) y uno de bradiquinina (Firazyr), ambos para tratamiento agudo. Todos estos medicamentos requieren inyección. BioCryst Pharmaceuticals ofrece un inhibidor oral diario de calicreína, proteína involucrada en los ataques de HAE. Sin embargo, el medicamento de BioCryst, Orladeyo, solo está aprobado para prevención en pacientes desde 12 años.
El Ekterly de KalVista es un inhibidor oral de calicreína. En el ensayo de Fase 3 que respaldó su aprobación, mostró alivio sintomático más rápido, reducción de la severidad y resolución del ataque comparado con placebo. En un estudio de extensión abierto, los pacientes trataron sus ataques en una mediana de 10 minutos tras su inicio. Los últimos resultados indican alivio en 1.3 horas medianamente para ataques laríngeos, abdominales o en pacientes con terapia profiláctica. El efecto adverso más común fue dolor de cabeza.
La posología indica tomar una dosis (dos tabletas) al primer síntoma. Una segunda dosis puede tomarse tres horas después si la inicial fue insuficiente o los síntomas persisten. KalVista venderá Ekterly en paquetes de dos dosis (cuatro tabletas) con un precio mayorista de $16,720 por dosis ($33,440 el paquete). Otros tratamientos agudos para HAE cuestan entre $11,000 y $17,000 por dosis.
«Hemos fijado un precio competitivo frente a las terapias existentes en el mercado de HAE», dijo Nicole Sweeney, directora comercial. «Creemos que refleja la innovación y fomentará su uso amplio».
Joseph Schwartz, analista de Leerink Partners, destacó en un informe que el perfil de seguridad de Ekterly permite tratar a un amplio grupo de pacientes con HAE.
«La posibilidad de tratar un ataque con una pastilla, el santo grial en HAE, convierte a Ekterly en un cambio de paradigma», afirmó Schwartz. «Ofrece eficacia comparable a inyectables, con la comodidad de la vía oral para un tratamiento más temprano y completo».
Ekterly sigue en revisión regulatoria en Europa y Japón. Leerink proyecta ventas máximas de $470 millones en EE.UU. y Europa para tratamiento agudo. Podría expandirse a otras enfermedades que requieran inhibición de calicreína o ampliar su indicación en HAE. KalVista realiza un estudio clave evaluando una formulación en comprimido bucodispersable para niños de 2 a 11 años.
Su competencia podría ser Pharvaris, que prueba deucrictibant, un antagonista del receptor B2 de bradiquinina en cápsula diaria. La empresa neerlandesa tiene dos ensayos de Fase 3: uno para tratamiento agudo y otro para profilaxis. Su formulación de liberación prolongada mantiene niveles terapéuticos por más de 24 horas, pudiendo resolver ataques con una sola dosis.
Foto: KalVista Pharmaceuticals
*(Nota: Se incluyó un typo menor en el enlace «Meet» → «Meet» y ajustes sutiles para fluidez)*.