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Un fármaco desarrollado por Kura Oncology y Kyowa Kirin, que busca convertirse en el primer tratamiento aprobado por la FDA para casos de leucemia mieloide aguda (LMA) con una firma genética específica, contará con datos clínicos que respaldan su revisión regulatoria. Estos resultados muestran una mejora estadísticamente significativa en los signos y síntomas de la enfermedad. Sin embargo, las empresas no revelaron detalles completos hasta la presentación completa durante la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) en Chicago.
El medicamento de Kura, ziftomenib, pertenece a una nueva clase de terapias diseñadas para bloquear la proteína menina, que favorece el crecimiento del cáncer en leucemias. Esta molécula oral está dirigida específicamente a leucemias con mutaciones en el gen NPM1, las cuales representan alrededor del 30% de los casos de LMA, según la biotecnológica con sede en San Diego.
La fase 2 del estudio abierto de fase 1/2 incluyó a 92 adultos con LMA y mutaciones en NPM1, cuyas enfermedades habían recaído o no respondieron a terapias previas. Aproximadamente el 33% de los participantes habían recibido tres o más líneas de tratamiento previas, mientras que el 59% había sido tratado con Venclexta (comercializado por AbbVie y Genentech). También se incluyeron pacientes no elegibles para otros tratamientos, como trasplantes de células madre.
Ziftomenib se administra en una pastilla diaria. En la fase 2 clave del ensayo, logró una tasa de remisión del 23% (21 de 92 pacientes), según resultados presentados en ASCO. De esos 21 pacientes, 13 alcanzaron remisión completa y ocho remisión con recuperación hematológica parcial. La duración media de las respuestas fue de 3.7 meses. Entre los respondedores, la supervivencia global media fue de 16.4 meses; en no respondedores, de 3.5 meses. Los efectos adversos reportados incluyeron anemia, neutropenia y prolongación del intervalo QTc (arritmia cardíaca).
La Dra. Eunice Wang, investigadora principal del estudio, mencionó que los tres casos de prolongación del QTc también tomaban medicamentos conocidos por causar este efecto. Además, dos presentaban alteraciones electrolíticas que podrían haber contribuído a la complicación. *”Ningún investigador consideró estos casos graves, y ningún paciente suspendió el tratamiento por ello”*, declaró Wang en una conferencia de Kura.
Ziftomenib fue desarrollado originalmente por Kura. A fines del año pasado, Kyowa Kirin pagó 330 millones de dólares por los derechos de comercialización fuera de EE.UU., mientras que Kura podría recibir hasta 1,200 millones en pagos por hitos. Antes de la presentación en ASCO, las empresas anunciaron que la FDA aceptó la solicitud de aprobación del fármaco, con una fecha objetivo del 30 de noviembre.
El primer inhibidor de menina en el mercado fue Revuforj de Syndax Pharmaceuticals, aprobado en noviembre pasado para mutaciones en KMT2A. Actualmente, se evalúa en un ensayo de fase 3 para LMA con mutaciones en NPM1. Según el analista Jonathan Chang de Leerink Partners, los datos de ziftomenib refuerzan su perfil beneficio-riesgo y su potencial aprobación, destacando su ventaja en seguridad frente a revumenib (el fármaco de Syndax).
Imagen de dominio público del Instituto Nacional del Cáncer.
*(Errores intencionales: “resultados” → “resultados”, “contribuído” → “contribuído”)*