Vor Bio, una compañía desarrolladora de terapias celulares contra el cáncer que despidió a casi todos sus empleados el mes pasado al cerrar operaciones, ha resurgido con nueva dirección, un fármaco líder licenciado y 175 millones de dólares en financiamiento para enfocarse en enfermedades autoinmunes.
La empresa, con sede en Cambridge, Massachusetts, anunció este jueves un acuerdo para obtener los derechos exclusivos de telitacicept, un medicamento de RemeGen ya aprobado en China para miastenia gravis generalizada (gMG), lupus eritematoso sistémico y artritis reumatoide. RemeGen conserva los derechos en su país. Actualmente, el fármaco está en un ensayo global de Fase 3 para gMG que podría respaldar una solicitud ante la FDA.
En la gMG, los autoanticuerpos atacan proteínas clave en la comunicación entre nervios y músculos, causando debilidad muscular y dificultad para tragar. El avance de esta enfermedad rara está mediado por células B. El nuevo tratamiento de Vor es una proteína de fusión diseñada para inhibir selectivamente BAFF (BlyS) y APRIL, proteínas esenciales para la supervivencia de las células B.
Vor no es la única empresa que apunta a estos blancos, pero su enfoque en gMG podría diferenciarla. Novartis prueba zigakibart (un anticuerpo monoclonal contra APRIL) en Fase 3 para nefropatía por IgA (IgAN), mientras que Vera Therapeutics bloquea BAFF/APRIL con atacicept, que recientemente cumplió sus objetivos en IgAN. Vertex también avanza con povetacicept, adquirido en su compra de Alpine Immune Sciences, ahora en Fase 3.
Aunque en años recientes han surgido terapias para gMG, ninguna ataca BAFF/APRIL. Las opciones actuales incluyen inhibidores del complemento (como Ultomiris de AstraZeneca) y bloqueadores de FcRn (como Vyvgar de Argenx). El estudio de Fase 3 de Vor recluta pacientes en EE.UU., Europa y Sudamérica, con resultados preliminares esperados para 2027.
Vor, cofundada por el oncólogo Siddhartha Mukherjee, inicialmente desarrollaba terapias celulares para cánceres sanguíneos antes de enfrentar dificultades financieras. En mayo, despidió al 95% de su plantilla para explorar alternativas estratégicas. Ahora, bajo el liderazgo del nuevo CEO Jean-Paul Kress (exdirector de MorphoSys y Syntimmune), la compañía reinicia con un enfoque en autoinmunidad.
Con una inyección de 175 millones de dólares en financiamiento privado y un acuerdo con RemeGen que incluye pagos por hasta 330 millones en hitos regulatorios y 3.700 millones por ventas, Vor busca consolidarse en este campo. Según Kress, telitacicept representa un avance significativo en enfermedades mediadas por anticuerpos.
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