Durante años, las terapias celulares y génicas se asociaron principalmente con enfermedades raras y huérfanas, aquellas que afectan a grupos reducidos de pacientes y carecen de opciones de tratamiento eficaces. Sin embargo, los recientes avances en este campo, incluida una adquisición de gran repercusión y cambios regulatorios clave, apuntan a un cambio de paradigma. Las terapias celulares y génicas son cada vez más viables comercialmente, con el potencial de mejorar la vida de millones de personas.
A medida que estas terapias alcancen a poblaciones más amplias y prometan una vida más larga y mejor, es probable que emerjan nuevas oportunidades de mercado.
El objetivo: un impacto generalizado
En junio de 2025, Eli Lilly anunció la adquisición de Verve Therapeutics por 1.000 millones de dólares. Verve desarrolla terapias de edición génica de una sola dosis diseñadas para tratar enfermedades crónicas. Su tratamiento líder, Verve-102, se dirige al gen PCSK9, crucial para controlar los niveles de colesterol. Actualmente está en curso un ensayo clínico de Fase 1b.
Según Lilly, Verve-102 tiene el potencial de ser la primera terapia de edición génica in vivo para poblaciones amplias de pacientes y podría cambiar el paradigma de tratamiento de la enfermedad cardiovascular, pasando de un cuidado crónico a una intervención única.
La enfermedad cardiovascular, que incluye afecciones como cardiopatías, infartos, accidentes cerebrovasculares, insuficiencia cardíaca, arritmias y problemas valvulares, afecta a casi la mitad de los adultos estadounidenses y es la principal causa de muerte a nivel global. En otras palabras, dista mucho de ser una enfermedad rara.
La adquisición por parte de Lilly deja claro que incluso las grandes farmacéuticas ya no consideran las terapias celulares y génicas limitadas a enfermedades raras y aplicaciones de nicho. Además, el concepto de una terapia única que proporciona un tratamiento duradero para la enfermedad cardiovascular representa un gran avance para pacientes acostumbrados a recibir atención continua.
Es razonable inferir que, a medida que el interés crezca y las aplicaciones se expandan, estas terapias podrían cambiar fundamentalmente los modelos de tratamiento a gran escala.
Cambios regulatorios amplían el acceso
Los cambios regulatorios son esenciales para expandir la adopción de estas terapias. En junio de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) eliminó notablemente el requisito de las Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) para la administración de la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T). Esta medida amplía efectivamente el acceso de los pacientes a una inmunoterapia que puede tratar —y en ocasiones curar— ciertos cánceres de la sangre.
La terapia con células CAR-T implica modificar los linfocitos T del paciente añadiendo un gen que potencia su capacidad para combatir el cáncer. Históricamente, estos tratamientos solo estaban disponibles en centros sanitarios altamente controlados, y los pacientes debían permanecer cerca durante cuatro semanas después de la infusión.
Ahora, la terapia CAR-T puede administrarse en una gama más amplia de ubicaciones, incluyendo centros sanitarios en áreas no urbanas, y el tiempo de observación post-infusión obligatorio se ha reducido a dos semanas. Con menos barreras logísticas, más pacientes tendrán la oportunidad de recibir un tratamiento potencialmente transformador contra el cáncer sanguíneo.
Esta flexibilización regulatoria sugiere una creciente confianza en la seguridad y eficacia de estas terapias y se espera que aumente la adopción de la inmunoterapia oncológica, creando sólidas perspectivas de inversión.
Tratamiento de condiciones degenerativas
Otro factor a considerar es la creciente demanda de tratamientos para afecciones degenerativas, a menudo relacionadas con la edad, en un contexto donde la población global de personas de 60 años o más casi se duplica y la esperanza de vida aumenta.
La enfermedad cardiovascular es una de ellas, pero hay otras que afectan a poblaciones cada vez mayores: cientos de millones de personas en todo el mundo padecen Alzheimer, Párkinson, enfermedades pulmonares crónicas, complicaciones diabéticas, osteoartritis, entre otras.
Las terapias celulares y génicas muestran un potencial significativo para tratar estas condiciones. Al dirigirse a los mecanismos subyacentes —inflamación crónica, estrés oxidativo, reparación tisular deficiente— estas terapias pueden ayudar a los pacientes a mantener la función y vitalidad, retrasando o eliminando la necesidad de cirugías invasivas y mejorando su calidad de vida.
Avanzando hacia una nueva era de salud y longevidad
En conjunto, estas tendencias indican un mercado en crecimiento para las terapias celulares y génicas y un futuro donde las personas podrán disfrutar de vidas más largas y saludables. En los próximos años, podemos anticipar más ensayos clínicos con un mayor número de participantes, adquisiciones relevantes adicionales y un entorno regulatorio que apoye crecientemente tratamientos innovadores a gran escala.
A medida que estas terapias se vuelvan más convencionales y accesibles, las oportunidades de mercado solo aumentarán. Para aquellos que tradicionalmente han asociado estas terapias con enfermedades raras, costes elevados y acceso limitado, es momento de reconsiderar esa perspectiva.
Foto: Witthaya Prasongsin, Getty Images
Como CEO de MEDIPOST Inc., Ed Ahn impulsa la expansión global de CARTISTEM —la primera terapia con células madre alogénicas del mundo para la osteoartritis de rodilla— y avanza en las innovaciones de la medicina regenerativa. Con un firme compromiso de trasladar los avances científicos a tratamientos reales, dirige los esfuerzos de la compañía para redefinir el panorama terapéutico de las enfermedades degenerativas.
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