Un fármaco de ARN de Arrowhead Pharmaceuticals ha superado el listón regulatorio para tratar una enfermedad que provoca niveles peligrosamente altos de grasa en la sangre. Esta aprobación de la FDA es un hito para la compañía y constituye la segunda autorización de un producto en el último año para este trastorno metabólico raro. Aunque … Leer más
Los pacientes que padecen una enfermedad genética cuyos síntomas incluyen un deterioro progresivo del control muscular lograron caminar más rápido tras recibir un tratamiento con un fármaco experimental de Ionis Pharmaceuticals, cumpliendo así el objetivo principal de un estudio pivotal. En base a estos resultados, la farmacéutica anunció que planea someter una solicitud regulatoria para … Leer más
Al igual que sucede con la mayoría de las enfermedades raras, el mercado de fármacos para el angioedema hereditario es reducido. Además, está relativamente saturado, con varios productos bien consolidados y dos nuevas terapias aprobadas a principios de este verano. Ahora se une a la lista un fármaco inyectable de Ionis Pharmaceuticals, y aunque la … Leer más
Un medicamento de Ionis Pharmaceuticals en desarrollo para el síndrome de Angelman ha mostrado resultados de ensayos clínicos de fase intermedia que muestran mejoras en una variedad de medidas de este raro trastorno neurodesarrollo mental, y la compañía ahora planea avanzar en la terapia a las pruebas de fase 3. Angelman es un trastorno hereditario … Leer más