Sobi, que actualmente tiene un fármaco en revisión por la FDA como terapia de líneas avanzadas para la gota, está pagando 950 millones de dólares para adquirir Arthrosi Therapeutics. Esta startup posee un candidato para la gota en fase de desarrollo 3 que ofrece un enfoque distinto y potencial como tratamiento temprano para este trastorno artrítico prevalente.
Aunque existen medicamentos para la gota, su eficacia es limitada o conllevan riesgos de complicaciones graves. La adquisición de Arthrosi, anunciada el lunes, coloca a la sueca Sobi en posición de atender a pacientes con necesidades no cubiertas por los tratamientos actuales, a la vez que obtiene un candidato capaz de contribuir a sus objetivos de crecimiento.
En la gota, niveles elevados de ácido úrico en sangre forman cristales de urato en las articulaciones, causando inflamación y dolor. El tratamiento estándar es el alopurinol, un fármaco de 60 años que inhibe una enzima clave en la producción de ácido úrico. Sin embargo, muchos pacientes no responden adecuadamente a esta molécula pequeña oral.
El principal candidato de Arthrosi, con sede en San Diego, es el pozdeutinurad (antes AR882). Se trata de una molécula pequeña oral diseñada para inhibir la proteína transportadora URAT1, que facilita la reabsorción de ácido úrico en el riñón. Al bloquearla, esta cápsula de toma diaria promueve una mayor excreción urinaria de ácido úrico, reduciendo sus niveles corporales.
Para los pacientes que no responden al alopurinol, el tratamiento de segunda línea actual es el febuxostat (Uloric). Este fármaco de Takeda actúa de modo similar al alopurinol, pero lleva una advertencia de recuadro negro por riesgo de complicaciones cardiovasculares potencialmente mortales. Takeda ha anunciado que descontinuará Uloric a fin de marzo; ya existen genéricos. En tercera línea, los pacientes pueden recurrir a Krystexxa de Amgen, una versión modificada de la enzima uricasa, que degrada el ácido úrico. No obstante, pueden desarrollar anticuerpos que inactiven el tratamiento.
El candidato de Sobi para la gota es también una versión modificada de uricasa. La pegadricasa (antes SEL-212) emplea una tecnología que reduce la respuesta inmunitaria. El fármaco, que combina sirolimus nanoencapsulado (un inmunosupresor) con pegadricasa, se denomina NASP. En 2020, Sobi licenció los derechos globales, excepto China, de este candidato de Selecta Biosciences. En ensayos de fase 3, este tratamiento mensual por infusión logró una reducción estadísticamente significativa de los niveles de ácido úrico en sangre. NASP está bajo revisión de la FDA para la gota no controlada pese a terapias reductores de urato. Se espera una decisión para finales de junio.
En una presentación para inversores del lunes, Sobi afirmó que el pozdeutinurad de Arthrosi complementa a NASP. Mientras NASP ofrecería un tratamiento de tercera línea que evita la inmunosupresión oral sistémica, el pozdeutinurad es una opción oral diaria para segunda línea. En ensayos de fase 2, Arthrosi reportó reducción sostenida del ácido úrico y disolución de tofos (depósitos de cristales). Dos estudios de fase 3 controlados con placebo están completos; se esperan datos preliminares en el segundo trimestre de 2026.
Sobi (Swedish Orphan Biovitrum) se ha centrado históricamente en enfermedades raras. Reportó unos ingresos de 26 mil millones de coronas suecas (unos 2.700 millones de dólares) en 2024, principalmente en hematología e inmunología. Al abordar la gota, amplía su alcance a un trastorno común. Se estima que 8,3 millones de personas en EE.UU. tienen gota diagnosticada. Sobi calcula que más de 200.000 solo en EE.UU. padecen gota no controlada que podría ser candidata al fármaco de Arthrosi.
“La adquisición de Arthrosi nos permite expandir nuestra pipeline en gota con un activo nuevo y muy diferenciado”, declaró el presidente y CEO de Sobi, Guido Oelkers. “El pozdeutinurad tiene potencial para convertirse en la terapia de elección para pacientes con gota progresiva y síntomas persistentes tras la primera línea. Este producto puede acelerar materialmente nuestro crecimiento hasta mediados de la década de 2030 y más allá”.
Sobi podría enfrentar competencia de otro inhibidor de URAT1. En septiembre, la startup Crystalys Therapeutics recaudó 205 millones de dólares para financiar dos ensayos de fase 3 de su molécula pequeña, dotinurad. Al igual que Arthrosi, Crystalys afirma que su inhibidor ofrece ventajas de seguridad y eficacia frente a los fármacos actuales. Los dos ensayos de fase 3 están en marcha; se esperan datos preliminares en 2027.
En octubre, Arthrosi recaudó 153 millones de dólares para financiar los ensayos de fase 3 del pozdeutinurad. Además del pago inicial de Sobi, la startup podría recibir hasta 550 millones adicionales en pagos por hitos. Se espera completar la transacción en el primer semestre del próximo año.
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