La industria farmacéutica experimentó cambios importantes en 2024, y no hay señales de que las cosas se vayan a frenar en 2025. Con la innovación acelerándose y las necesidades de los pacientes evolucionando constantemente, la industria enfrenta el desafío de mantenerse competitiva y gestionar obstáculos regulatorios, todo mientras busca formas de mejorar la I+D y avanzar en las iniciativas de diversidad.
Aquí hay tres tendencias clave que los líderes farmacéuticos y los equipos de operaciones clínicas deben monitorear este año, junto con una lista de prioridades estratégicas para mantenerse adelante.
Tendencia #1: Abrazar la diversidad desde el principio
La diversidad en los ensayos aún no es obligatoria en algunas regiones, pero se está alejando de ser un ejercicio de cumplimiento “marcar una casilla” a ser una parte fundamental del proceso de diseño del ensayo desde el principio.
En 2023, más del 50% de los participantes en ensayos aprobados por la FDA eran blancos, una mejora significativa desde el 74% en 2020 y el 84% en 2014 (los datos de 2024 aún no están disponibles). Si bien estos datos muestran que la diversidad en los ensayos clínicos en etapas tardías está mejorando, aún hay un considerable margen de crecimiento en los ensayos preclínicos y de Fase 1.
El Plan de Inclusión y Diversidad del Reino Unido guía el camino para diseños de ensayos inclusivos desde fases tempranas, abogando por un enfoque matizado más allá de las métricas tradicionales como raza y etnia. Ahora, los investigadores están considerando datos sobre subgrupos étnicos, poblaciones transitorias, neurodiversidad, orientación sexual, identidad de género y otros grupos subrepresentados para diseñar ensayos que reflejen las poblaciones del mundo real.
Este enfoque progresista influirá en los estándares globales, con los EE. UU. y otros países siguiendo el ejemplo; quizás veamos esto reflejado en los requisitos del plan finalizado de diversidad de la FDA que se espera en junio.
Para los líderes farmacéuticos, priorizar ensayos clínicos diversos desde el principio significa invertir en iniciativas centradas en la equidad que mejoren los resultados de los ensayos y construyan la confianza del paciente. La tecnología juega un papel clave aquí, con la inteligencia artificial y el aprendizaje automático ayudando a analizar determinantes sociales de la salud y otros datos de diversidad granulares para identificar a los participantes, sitios e investigadores principales correctos. Estas herramientas también ayudan a garantizar que se cumplan las métricas de diversidad, acelerando el proceso de presentación ante la FDA y permitiendo que las terapias lleguen al mercado más rápido.
Prioridades 2025:
Equipar a los equipos con las herramientas necesarias para desarrollar planes de acción de diversidad antes de la fecha límite de la FDA.
Ampliar la recopilación de datos para incluir a grupos subrepresentados (subgrupos étnicos, LGBTQIA+, personas con discapacidades).
Identificar sitios de investigación y PIs diversos.
Adoptar enfoques centrados en el paciente, como horarios flexibles y consultas de telemedicina, para eliminar las barreras de participación.
Aprovechar herramientas como la inteligencia artificial y las aplicaciones móviles para descentralizar los ensayos y mejorar el reclutamiento.
Tendencia #2: Aprovechar la inteligencia artificial para acelerar el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras
Históricamente, la lucha contra las enfermedades raras ha sido obstaculizada por retrasos en el diagnóstico, acceso limitado a datos y opciones de tratamiento limitadas. Pero la inteligencia artificial está cambiando eso.
Con el creciente apoyo de la FDA para su uso en medicina, la IA está descubriendo patrones de enfermedades previamente no detectados, permitiendo diagnósticos más rápidos y precisos al vincular síntomas e historias clínicas a través de conjuntos de datos fragmentados. Esto reduce significativamente los plazos de diagnóstico, que actualmente promedian más de cinco años, con muchos diagnósticos que llevan más de una década.
Un ejemplo destacado del impacto de la IA proviene de investigadores de la Clínica Mayo, que utilizaron el sistema RENEW para diagnosticar a dos hermanos con un trastorno genético ultra raro después de casi 12 años de síntomas no diagnosticados. Al reanalizar sus datos genéticos junto con variantes de enfermedades recientemente descubiertas, RENEW identificó una coincidencia con una mutación genética en menos de un minuto, proporcionando un diagnóstico que anteriormente eludía a los métodos tradicionales. Esta herramienta ha ayudado a más de 20 pacientes con afecciones raras a recibir diagnósticos definitivos.
Para los líderes farmacéuticos, integrar soluciones de IA que se alineen con marcos regulatorios es clave para acelerar los avances en el tratamiento de enfermedades raras. Más allá del diagnóstico, la IA ayuda a personalizar estrategias de tratamiento para mejorar los resultados. Y, en los ensayos clínicos de enfermedades raras, la IA supera los desafíos planteados por las limitadas poblaciones de pacientes al identificar posibles participantes y optimizar los diseños de los ensayos.
Prioridades 2025:
Invertir en plataformas de diagnóstico impulsadas por IA para mejorar la detección y gestión de enfermedades raras.
Colaborar con desarrolladores de IA para crear aplicaciones personalizadas para enfermedades raras específicas.
Utilizar la IA para analizar conjuntos de datos dispares y descubrir nuevos patrones de enfermedades y mejorar tratamientos.
Tendencia #3: Priorizar la atención culturalmente compasiva
Comprender y abordar los factores culturales, sociales e individuales que moldean las experiencias de los pacientes es fundamental para construir confianza, mejorar la participación en los ensayos y garantizar tratamientos efectivos en poblaciones diversas.
Para lograr esto, las organizaciones pueden trabajar con líderes comunitarios, construir equipos inclusivos y comprometer activamente a grupos de pacientes subrepresentados. Estos esfuerzos ayudan a integrar prácticas culturalmente sensibles en cada aspecto del proceso de ensayo clínico.
Los líderes farmacéuticos deben reevaluar la recopilación de datos, las estrategias de reclutamiento, las operaciones y los procesos de ensayo a través de una lente inclusiva. Por ejemplo, recopilar datos de poblaciones desatendidas, como comunidades transitorias o individuos con condiciones neurodiversas, puede ofrecer información que ayude a mejorar el éxito de los ensayos clínicos.
Prioridades 2025:
Reenfocar la “DEI” como una prioridad inclusiva en todo el proceso clínico (la Iniciativa de Equidad de PhRMA es un buen recurso).
Colaborar con sitios, PIs y proveedores de atención médica locales diversos para recopilar perspectivas variadas.
Recopilar datos de poblaciones desatendidas para mejorar los diseños de ensayos.
Asociarse con organizaciones comunitarias y proveedores de atención médica en áreas desatendidas para construir confianza.
Desarrollar programas de divulgación dirigidos para involucrar a comunidades diversas y fortalecer la confianza en la investigación clínica.
IA + diversidad = progreso
El camino por delante requiere estrategias audaces y reflexivas, pero la recompensa es un futuro más saludable y más inclusivo para todos. Al abrazar la innovación y la inclusión, los líderes farmacéuticos pueden allanar el camino para un cambio significativo y abordar las desigualdades de larga data para mejorar los resultados de los pacientes.
Foto: metamorworks, Getty Images
Ariel Katz es el CEO y cofundador de H1, la red de atención médica global más grande que conecta a profesionales de la salud (HCPs), datos clínicos e investigaciones científicas. La plataforma H1 Connect democratiza el acceso a los datos de salud más sólidos y precisos para ayudar a los usuarios a descubrir e interactuar con expertos de la industria, impulsar una investigación equitativa, acceder a la ciencia innovadora y acelerar el éxito comercial. En diciembre de 2021, Katz tuvo el honor de ser nombrado en la lista Forbes 30 Under 30.
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