El laboratorio BioMarin Pharmaceutical, especializado en fármacos para enfermedades raras, está impulsando su crecimiento mediante una adquisición de 4.800 millones de dólares por Amicus Therapeutics. Esta compañía posee dos productos comercializados con potencial de ser *éxitos comerciales, los cuales complementan además la larga trayectoria del comprador en terapias para deficiencias enzimáticas raras.
Este acuerdo, anunciado el viernes, constituye la segunda adquisición de BioMarin bajo el mandato de su CEO Alexander Hardy, veterano de Genentech que se unió a la empresa hace dos años. En aquel momento, BioMarin proyectaba que su nuevo crecimiento provendría de la terapia génica para la hemofilia A, Roctavian. No obstante, las ventas decepcionantes del producto han llevado a la empresa a cambiar de rumbo, recurriendo a fusiones y adquisiciones para desarrollar su cartera.
El primer producto comercializado de BioMarin fue una terapia de reemplazo enzimático, y la biotecnológica con sede en San Rafael (California) comercializa actualmente cinco productos de este tipo. El portafolio está liderado por un producto más reciente, Voxzogo, un tratamiento para la acondroplasia, la forma más común de enanismo. Aprobado en 2021, este fármaco peptídico se ha convertido en el producto más vendido de la compañía. Sin embargo, la creciente competencia en esta indicación por parte de Ascendis Pharma y BridgeBio Pharma está presionando a BioMarin para encontrar otras vías de crecimiento de ingresos.
“Estamos llevando a cabo esta adquisición, como dijimos, en el ámbito del desarrollo empresarial, porque contamos con un conjunto de capacidades convincentes y tenemos la habilidad de realizar operaciones y crear valor para nuestros accionistas”, declaró Hardy durante una conferencia telefónica el viernes por la mañana. “Al mismo tiempo, estamos muy seguros de nuestra capacidad para competir con Voxzogo en acondroplasia. Pero podemos hacer muchas cosas simultáneamente y creemos que podemos crear un valor extraordinario para todas nuestras partes interesadas mediante operaciones como esta”.
En los nueve meses terminados el 30 de septiembre, BioMarin reportó ingresos por 2.300 millones de dólares. Roctavian representó solo 23 millones de ese total. En octubre, BioMarin anunció que exploraría opciones para desinvertir en la terapia génica. La adquisición de Amicus continúa la estrategia de BioMarin de reforzar sus fortalezas en deficiencias enzimáticas raras. En mayo, acordó pagar 270 millones para adquirir Inozyme Pharma, cuyo programa principal está en fase avanzada para una deficiencia enzimática que actualmente carece de terapias aprobadas por la FDA. Cuando se anunció ese trato, Hardy afirmó que la terapia de Inozyme se beneficiaría de la experiencia de BioMarin en la identificación de pacientes elegibles para impulsar las ventas de sus terapias. El viernes, expresó lo mismo sobre los productos de Amicus.
Amicus fue fundada en 2005 por John Crowley, un emprendedor que buscaba nuevos tratamientos para dos de sus hijos nacidos con la enfermedad rara de Pompe. El primer producto comercializado de la biotecnológica fue Galafold, aprobado en 2018 para la enfermedad de Fabry. En 2023, Amicus obtuvo la aprobación de la FDA para Pombiliti y Opfolda, un régimen de dos fármacos para Pompe. En conjunto, estos productos generaron 448,9 millones de dólares en ingresos en los primeros nueve meses de 2025, un 18,5% más que en el mismo período de 2024.
Brian Mueller, director financiero de BioMarin, señaló que, a pesar del tamaño de la operación, esta no conlleva riesgos asociados a ensayos clínicos y que los dos productos comercializados de Amicus aportan una base de ingresos que crece a un ritmo más acelerado que el portafolio de BioMarin. La empresa proyecta que cada producto de Amicus se convertirá en un *éxito de ventas. Hardy añadió que el flujo de caja resultante permitirá a BioMarin reforzar sus reservas financieras en los próximos 12 a 24 meses para destinarlas a más operaciones. Mientras tanto, la compañía explorará adquisiciones menores para expandir su cartera de I+D.
Se espera que la adquisición de Amicus acelere de inmediato el crecimiento de ingresos de BioMarin, según indicó Joseph Schwartz, analista de Leerink Partners, en un informe enviado a inversores. La firma estima que los dos productos de Amicus alcanzarán los 630 millones de dólares en ingresos en 2025, superando los 1.000 millones para 2027 y acercándose a los 2.000 millones en 2035. Schwartz agregó que, aunque hay pocos detalles sobre sinergias y ahorros, en general la combinación “parece muy lógica dada la superposición estratégica y financiera”.
“Llevamos tiempo escuchando a la empresa hablar sobre su negocio de terapias enzimáticas, sólido y en crecimiento, por lo que la adquisición de Amicus tiene todo el sentido para nosotros”, afirmó.
Los términos del acuerdo anunciados el viernes estipulan que BioMarin pagará 14,50 dólares en efectivo por cada acción de Amicus, lo que representa una prima del 33% sobre el precio de cierre del jueves y del 58% sobre el precio promedio de los últimos 60 días. BioMarin planea financiar la transacción con efectivo disponible y alrededor de 3.700 millones en deuda. Los consejos de administración de ambas compañías han aprobado el trato, que aún requiere la aprobación de los accionistas de Amicus y de los reguladores. Se prevé que la operación se complete en el segundo trimestre de 2026.
Ilustración fotográfica: Piotr Swat/SOPA Images/LightRocket, vía Getty Images