La epilepsia ya está representada en el portafolio de Jazz Pharmaceuticals por Epidiolex, un fármaco que trata convulsiones causadas por tres tipos raros de este trastorno cerebral. Las epilepsias tienen múltiples causas, y Jazz ahora está expandiendo su alcance con un acuerdo que lo lleva a un objetivo epileptológico diferente, pero de una forma selectiva que podría ayudarle a distinguirse de otras compañías que ya se encuentran en fase avanzada de desarrollo clínico.
Jazz, con sede en Dublín, ha adquirido la licencia de SAN2355, una molécula pequeña en fase preclínica desarrollada por Saniona para la epilepsia y otras indicaciones potenciales. Según los términos del acuerdo anunciados el miércoles, Jazz pagará 42 millones de dólares por adelantado a Saniona, con sede en Copenhague, por los derechos globales del activo.
La investigación de Saniona se centra en fármacos que modulan canales iónicos. Estos canales mueven iones hacia dentro y fuera de las células, lo cual es importante para diversos procesos fisiológicos. Un canal iónico en particular, el Kv7, está asociado con la epilepsia y el dolor. El desafío para los desarrolladores de fármacos es que las moléculas que actúan sobre este blanco también pueden tener efectos inespecíficos, lo que lleva a eventos adversos. SAN2355 es una molécula pequeña diseñada para ser un activador selectivo de Kv7.2 y Kv7.3, dos subtipos de Kv7. Al activar selectivamente estos canales y evitar la activación de otros subtipos de Kv7, Saniona afirma que su fármaco puede suprimir las convulsiones sin desencadenar efectos secundarios.
La investigación farmacológica ya ha abordado el Kv7. En 2011, los socios GlaxoSmithKline y Valeant Pharmaceuticals recibieron la aprobación de la FDA para el medicamento anticonvulsivo ezogabina (nombre comercial Potiga), un abridor de canales Kv7. Este fármaco nunca se convirtió en un gran éxito de ventas, y GSK y Valeant retiraron el producto del mercado en 2017.
Fármacos más selectivos dirigidos al Kv7 están en desarrollo en manos de Biohaven Pharmaceuticals y Xenon Pharmaceuticals. Biohaven ha avanzado con su activador de Kv7, opakalim (anteriormente BHV-7000), hacia dos pruebas de Fase 3 separadas en epilepsia focal. Se esperan datos preliminares del primer estudio en el primer semestre del próximo año. Opakalim también está siendo evaluado en un estudio pivotal para el trastorno depresivo mayor. Este fármaco provino de la adquisición de Channel Biosciences por 100 millones de dólares por parte de Biohaven en 2022. Según Biohaven, opakalim está diseñado para dirigirse a subtipos de los canales de potasio Kv7 sin interactuar con otros receptores que podrían provocar efectos adversos.
Xenon tiene un amplio programa de desarrollo en Fase 3 para azetukalner, que describe como un abridor selectivo de canales de potasio Kv7. Dos estudios de Fase 3 en epilepsia están evaluando este fármaco en convulsiones de inicio focal; se esperan datos preliminares en el primer semestre de 2026. Azetukalner se encuentra en otra prueba de Fase 3 en convulsiones tónico-clónicas generalizadas primarias. Un cuarto ensayo de Fase 3 está probando el fármaco en el trastorno depresivo mayor.
El portafolio y pipeline de Jazz se centra en neurociencia y oncología. El blockbuster Xywav para la narcolepsia es el principal producto neuro de Jazz y el más vendido en general, representando más de 1400 millones de dólares en ingresos el año pasado, según el informe anual de la compañía. El anticonvulsivo Epidiolex, que provino de la adquisición de GW Pharmaceuticals por parte de Jazz en 2021, se acerca al estatus de blockbuster con 972,4 millones de dólares en ventas el año pasado. Este fármaco, cuyo ingrediente principal se deriva del Cannabis sativa L., está aprobado para tratar convulsiones causadas por el síndrome de Lennox-Gastaut, el síndrome de Dravet y el complejo de esclerosis tuberosa.
Jazz es ahora responsable del desarollo clínico y las presentaciones regulatorias de SAN2355, así como de la comercialización de uno o más productos aprobados. Saniona es elegible para recibir un pago por hitos de 7,5 millones de dólares cuando Jazz inicie el primer estudio de Fase 1. Hasta 192,5 millones de dólares adicionales están vinculados al logro de hitos de desarrollo y regulatorios; Saniona puede obtener hasta 800 millones de dólares si SAN2355 cumple con los objetivos de ventas, además de regalías por las ventas de productos comercializados por Jazz derivados de este acuerdo.
“Esta transacción amplía aún más nuestro pipeline de neurociencia en etapas iniciales, aprovechando nuestra experiencia existente en el tratamiento de la epilepsia, y nuestro equipo de I+D mantiene su compromiso de desarrollar enfoques novedosos para mejorar las opciones de tratamiento para las personas que viven con epilepsia y otras afecciones neurológicas”, declaró Robert Iannone, vicepresidente ejecutivo, director global de investigación y desarrollo y director médico de Jazz, en un comunicado preparado.
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