Estudios clínicos representativos son importante ya que enfermedades y medicamentos pueden afectar a las personas de manera diferente dependiendo de su edad, sexo, y raza y etnia. Según la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la diversidad en los ensayos clínicos no es solo un requisito regulatorio; es esencial para producir datos fiables que reflejen la variada demografía de la población que finalmente usará estos productos. Estudios clínicos que incluyen participantes diversos son más propensos a arrojar resultados aplicables a toda la población de pacientes.
Recientes orientaciones de la FDA buscan mejorar la inclusividad en la investigación y la generalización de los hallazgos clínicos al garantizar una representación diversa de los participantes — se trata de una mejor ciencia, mejores resultados para los pacientes y un acceso equitativo a la atención médica.
Investigaciones farmacogenéticas en las últimas décadas han descubierto diferencias significativas entre grupos raciales y étnicos en el metabolismo, la eficacia clínica y los perfiles de efectos secundarios de muchos medicamentos clínicamente importantes. Con tanto en juego, y una presión cada vez mayor sobre los fabricantes de medicamentos y la FDA para acelerar el desarrollo de nuevos fármacos, ¿por qué un gran porcentaje de la investigación biomédica no refleja la población estadounidense? Con demasiada frecuencia, las poblaciones minoritarias están subrepresentadas, incluso en ensayos clínicos para nuevos tratamientos de enfermedades, incluidas enfermedades como la retinopatía diabética, que las afectan de manera desproporcionada. Esta brecha de diversidad étnica agrava los problemas de salud de las minorías y aumenta los costos de atención médica del país. La centralidad del paciente está a la vanguardia de la transformación de los ensayos clínicos al colocar a los pacientes en el centro del desarrollo del protocolo y mejorar la representación completa en la investigación. Sin datos precisos e inclusivos, los médicos no pueden recetar con confianza terapias u otras opciones de tratamiento para enfermedades que afectan a sus pacientes minoritarios.
Han circulado mitos sobre las orientaciones — especialmente preocupaciones sobre costos más altos y plazos de reclutamiento más largos para acceder a poblaciones subrepresentadas. Si bien puede haber algo de validez en estas preocupaciones, a largo plazo, la inclusión de comunidades históricamente marginadas puede mejorar la generalización de los hallazgos del estudio y potencialmente reducir los costos asociados con compromisos posteriores a la comercialización. De hecho, entre 2019 y 2022, la FDA emitió más de 600 compromisos posteriores a la comercialización, muchos de los cuales se debieron a datos insuficientes sobre subpoblaciones específicas en el momento de la aprobación. Estos compromisos a menudo requieren estudios adicionales para evaluar la seguridad y eficacia en grupos que estaban subrepresentados en los ensayos originales, subrayando la importancia de la inscripción inclusiva desde el principio.
Lograr la diversidad en ensayos clínicos no es tarea fácil. Los obstáculos significativos incluyen barreras de reclutamiento, inequidades sistémicas, protocolos complejos y costos. Para abordar estos desafíos y llevar una mayor planificación proactiva al inicio de los ensayos clínicos, patrocinadores visionarios y organizaciones de investigación por contrato (CROs) están aprovechando datos del mundo real desidentificados, obtenidos de una variedad de entornos de atención médica y tecnologías de registros médicos electrónicos (EHR), para proporcionar evaluaciones oportunas y precisas de poblaciones de pacientes elegibles que son más propensas a beneficiarse del tratamiento o tener un efecto terapéutico, así como evaluaciones de pacientes más propensos a abandonar — representando una herramienta crítica en su lucha contra estudios errantes destinados a ser rescatados.
Foto: Rawpixel, Getty Images
Ashley Daigneau es jefa de ensayos clínicos en Verana Health, donde supervisa la estrategia y ejecución de soluciones innovadoras de investigación clínica que aprovechan datos del mundo real. Ashley tiene más de 15 años de experiencia apoyando el desarrollo de estrategias de evidencia del mundo real y supervisando la ejecución de estudios clínicos.
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