Los trasplantes de células madre, un tratamiento estándar para ciertos tipos de cáncer sanguíneo, resultan inaccesibles para muchos pacientes. El procedimiento requiere células de un donante compatible, pero no siempre se encuentra uno disponible. Una nueva terapia celular derivada de sangre de cordón umbilical ha recibido recientemente la aprobación de la Comisión Europea. Esta decisión regulatoria ofrece a los pacientes elegibles una opción adicional y proporciona a su desarrolladora, la startup ExCellThera, su primer producto comercial.
La decisión regulatoria del miércoles cubre el tratamiento de adultos con neoplasias hematológicas, como leucemias y síndromes mielodisplásicos, que requieren un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Para ser elegible para esta terapia, los pacientes no deben tener acceso a células de donantes adecuados. El nuevo producto de ExCellThera, con sede en Montreal, conocido en desarrollo como terapia celular UM171, se comercializará bajo la marca Zemcelpro.
Puede haber diversas razones por las que no se encuentren donantes compatibles para trasplantes de células madre. Además de la imposibilidad de hallar una compatibilidad adecuada, también se consideran la edad y el estado de salud del donante. En otros casos, el paciente puede presentar anticuerpos que provocarían el rechazo de las células del donante. La sangre de cordón umbilical contiene células con menor probabilidad de rechazo, pero esta fuente también cuenta con un número limitado de células. La tecnología de ExCellThera funciona con un pequeño volumen de células madre, multiplicándolas en cultivo celular para proporcionar las células necesarias a pacientes con cáncer sanguíneo que carecen de un donante adecuado. Esta tecnología se basa en investigaciones de la Universidad de Montreal; ExCellThera se escindió de la universidad en 2015.
ExCellThera avanzó Zemcelpro hasta un ensayo clínico de Fase 2 realizado en EE. UU., Canadá y Europa. El estudio incluyó a pacientes con leucemias agudas y mielodisplasias de riesgo alto o muy alto, pacientes que habían recibido un trasplante y requerían otro, y aquellos con enfermedad refractaria o activa. Los resultados mostraron una tasa de supervivencia global del 67% y una tasa de supervivencia libre de progresión del 63%. La tasa de recaída fue baja, del 19%; un 7% de los participantes desarrolló enfermedad de injerto contra huésped crónica de moderada a grave. Estos datos se presentaron durante la reunión anual de 2023 de la Sociedad Americana de Hematología.
La decisión de la Comisión Europea para Zemcelpro es una autorización de comercialización condicional basada en los datos de la Fase 2. Esta vía está reservada para terapias que abordan necesidades médicas no cubiertas y enfermedades graves sin tratamientos disponibles. Las autorizaciones condicionales pueden renovarse anualmente, pero la empresa debe continuar proporcionando datos que respalden el beneficio terapéutico. ExCellThera afirmó que está planeado un ensayo clínico de Fase 3. En el anuncio de la aprobación, el Dr. Jurjen Versluis, internista-hematólogo del Erasmus MC en Róterdam (Países Bajos) e investigador principal en los ensayos clínicos de Zemcelpro, señaló que la falta de células madre sanguíneas adecuadas derivadas de donantes deja a muchos pacientes sin acceso a un tratamiento potencialmente salvador.
“Zemcelpro es una innovadora terapia celular de unica administración con intención curativa, desarrollada para proporcionar el trasplante que necesitan con urgencia los pacientes con cáncer sanguíneo sin acceso a células de donantes compatibles”, declaró Versluis. “Al permitir que más pacientes reciban un trasplante salvavidas, Zemcelpro tiene el potencial no solo de salvar vidas, sino también de reducir la carga sanitaria y social asociada a estas devastadoras enfermedades”.
La decisión regulatoria permite la comercialización de Zemcelpro en todos los estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein. ExCellThera indicó que la disponibilidad de Zemcelpro dependerá de varios factores, incluida la finalización de los procedimientos de reembolso en cada país cubierto por la autorización. Cordex Biologics, una filial de ExCellThera, busca asociaciones estratégicas para acelerar la comercialización de Zemcelpro en Europa y otros mercados.
ExCellThera afirmó haber mantenido conversaciones con la FDA sobre una potencial solicitud regulatoria para Zemcelpro. La empresa también ha presentado una enmienda a una solicitud de nuevo fármaco en investigación para proceder a una prueba de Fase 3 de la terapia celular en pacientes con leucemias y mielodisplasias de riesgo alto y muy alto.
Los pacientes estadounidenses con cáncer sanguíneo ya cuentan con una opción de terapia celular. En 2023, la FDA aprobó Omisirge, una terapia celular derivada de sangre de cordón umbilical desarrollada por Gamida Cell. La empresa, que atravesaba dificultades financieras antes de la aprobación de Omisirge, buscó asociaciones estratégicas u otras transacciones para respaldar la comercialización de su nuevo producto, pero no logró concretar ningún acuerdo. El año pasado, el mayor acreedor de Gamida Cell adquirió la biotecnológica, convirtiéndola en privada. Omisirge, el único producto comercializado de Gamida Cell, no está aprobado en Europa.
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