Un fármaco experimental de GSK en desarrollo para tratar la hepatitis B crónica cuenta ya con resultados de dos estudios pivotales que demuestran que la terapia redujo los niveles del virus lo suficiente como para permitir que el sistema inmunitario controle la infección sin necesidad de medicación adicional.
Este desenlace equivale a una cura funcional, situación en la que el virus ya no es detectable en la sangre. Sin divulgar cifras concretas, GSK comunicó el miércoles que el fármaco, bepirovirsen, logró tasas de cura funcional estadísticamente significativas y clínicamente relevantes, cumpliendo así el objetivo principal de los estudios. Con estos datos preliminares, la compañía está preparando ahora las solicitudes de autorización reguladora del medicamento a nivel global.
El virus de la hepatitis B puede provocar tanto enfermedad hepática aguda como crónica. La infección se vuelve crónica cuando el sistema inmunitario es incapaz de eliminar el virus. Se estima que más de 250 millones de personas en todo el mundo padecen hepatitis B crónica, la cual puede derivar en cáncer de hígado. El tratamiento estándar son las terapias antivirales, como Vemlidy de Gilead Sciences, que deben tomarse de forma crónica y presentan bajas tasas de cura funcional. Gilead reportó 783 millones de dólares en ventas globales de Vemlidy en los primeros nueve meses de 2025, lo que supone un incremento del 12% en comparación con el mismo período del año anterior.
Bepirovirsen es un oligonucleótido antisentido diseñado para dirigirse al ARN e inhibir la producción de proteínas asociadas a la infección y replicación del virus de la hepatitis B. Además de inhibir la replicación del ADN viral, GSK afirma que este fármaco también suprime el nivel de antígeno de superficie de la hepatitis B en la sangre y estimula el sistema inmunitario para aumentar las probabilidades de una respuesta duradera al tratamiento.
Los datos preliminares anunciados el miércoles proceden de dos estudios de Fase 3 que reclutaron a más de 1.800 pacientes en total de 29 países. El período de tratamiento fue de 24 semanas. GSK indicó que las tasas de cura funcional fueron significativamente mayores con el fármaco en estudio más la terapia antiviral estándar, en comparación con el tratamiento estándar en solitario. La compañía añadió que, de ser aprobado, bepirovirsen podría convertirse en la primera terapia finita de seis meses para la infección crónica por hepatitis B. Los resultados completos del ensayo clínico se presentarán en un próximo congreso científico y se publicarán en una revista revisada por pares.
“El resultado de hoy respalda nuestros planes de avanzar con bepirovirsen como tratamiento y también continuar su desarrollo como pilar fundamental en futuras terapias secuenciales,” declaró Tony Wood, Director Científico de GSK, en un comunicado preparado. “Estamos satisfechos con este gran avance en nuestra creciente cartera de hepatología, destinada a transformar los resultados en enfermedad hepática.”
Bepirovirsen surgió de los laboratorios de Ionis Pharmaceuticals. En 2010, Ionis inició una alianza de descubrimiento de fármacos con GSK que incluía enfermedades infecciosas. Tras los positivos resultados de Fase 2 de bepirovirsen en 2019, GSK licenció el programa del virus de la hepatitis B, haciendo que la gran farmacéutica fuera responsable del desarrollo posterior y las solicitudes regulatorias del fármaco en todo el mundo. En su informe anual de 2024, Ionis señaló que había recibido más de 105 millones de dólares en pagos hasta la fecha fruto de esta colaboración.
En una nota enviada a inversores, el analista de Leerink Partners Mani Foroohar escribió que la lectura positiva de los datos de bepirovirsen era en gran medida esperada, dado los exitosos resultados en Fase 2 del programa. La firma espera datos detallados antes de poder valorar el activo. Añadió que, aunque la hepatitis B crónica representa un mercado amplio y con necesidades no cubiertas, la oportunidad comercial dependerá del posicionamiento de las terapias con oligonucleótidos antisentido/siRNA en este mercado. Foroohar señaló que Ionis podría recibir hasta 150 millones de dólares en pagos por hitos pendientes, además de regalías por las ventas de bepirovirsen.
Imagen de dominio público por los CDC