Un fármaco de Vertex Pharmaceuticals, considerado el sucesor de una pastilla no opioide que obtuvo la aprobación histórica de la FDA a principios de este año, ha fracasado en un ensayo clínico en fase intermedia, lo que supone un revés para la estrategia de la compañía de construir una franquicia de medicamentos para el dolor y diversificar sus fuentes de ingresos.
Según los resultados del ensayo clínico, Vertex no avanzará con el fármaco, VX-993, a la fase 3 de pruebas como monoterapia para tratar el dolor agudo, anunció la empresa tras el cierre del mercado el lunes.
El enfoque de Vertex, con sede en Boston, se centra en bloquear los canales de sodio, vías en el sistema nervioso periférico que transmiten señales de dolor. Al bloquear estas señales en la periferia, este método busca evitar los riesgos de adicción de los opioides, los cuales actúan en el sistema nervioso central.
VX-993 estaba diseñado para bloquear un canal de sodio llamado NaV1.8, el mismo objetivo que Journavx, la pastilla para el dolor de Vertex aprobada en enero y administrada dos veces al día. Con VX-993, Vertex desarrollaba formulaciones orales e intravenosas. La versión IV ofrecía la posibilidad de dosis más altas y una alternativa a los opioides intravenosos. Además, la compañía esperaba que VX-993 pudiera combinarse en el futuro con otro fármaco dirigido al canal NaV1.7.
Los resultados publicados el lunes provienen de un estudio controlado con placebo que evaluó la versión oral de VX-993 en pacientes con dolor agudo tras cirugía de juanete. Los 367 participantes fueron evaluados mediante una escala de intensidad del dolor. Los resultados mostraron mejoras numéricas en las dosis medias y altas, pero no lo suficiente para ser estadísticamente significativas.
«Este estudio de prueba de concepto estaba diseñado para evaluar si VX-993 tendría mayor eficacia clínica que lo demostrado previamente con la vía NaV1.8», explicó Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de desarrollo médico global y directora médica de Vertex, en un comunicado. «Según estos resultados, junto con los datos preclínicos y estudios previos en juanetes, no esperamos que VX-993 supere a nuestros inhibidores actuales de NaV1.8, por lo que no lo avanzaremos como monoterapia para el dolor agudo».
Los resultados de la fase 2 de VX-993 se dieron a conocer junto con los resultados financieros del segundo trimestre de 2025 de Vertex. En ese informe, la empresa indicó que la FDA no ve viable ampliar la indicación de Journavx a neuropatía periférica por ahora, por lo que no iniciará un ensayo en fase 3 para radiculopatía lumbosacra (ciática).
Vertex priorizará el desarrollo de Journavx en neuropatía periférica diabética, con un estudio en fase 2 en curso. Paralelamente, otro ensayo en fase 2 con VX-993 está reclutando pacientes con esta condición. La compañía espera completar ambos reclutamientos para finales de 2026, con el objetivo de avanzar Journavx a una prueba pivotal en neuropatía diabética. Vertex seguirá colaborando con la FDA para ampliar las indicaciones del fármaco a otros tipos de dolor neuropático.
Desde su lanzamiento en marzo, Journavx ha acumulado más de 110.000 prescripciones en hospitales y farmacias para diversos dolores agudos. Casi 150 millones de personas tienen cobertura para el fármaco, cerca de la mitad de la población asegurada en EE.UU. Vertex reportó ingresos de $13.3 millones por Journavx en el primer semestre de 2025.
Foto: David L. Ryan/The Boston Globe, via Getty Images