Nota: Este es el tercer artículo de una serie de tres partes.
La evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) juega un papel crucial en respaldar los beneficios de un fármaco frente a otro en los debates que tienen lugar en los comités y juntas que supervisan los formularios de hospitales y pagadores. Influye en el precio que las empresas farmacéuticas pueden establecer para sus medicamentos y en cuáles son cubiertos por las aseguradoras. La RWE también muestra cómo se desempeñan los tratamientos en entornos clínicos rutinarios. Esto incluye mejoras medibles en los desenlaces clínicos de los pacientes, una mayor calidad de vida y reducciones en los costos sanitarios. Esto permite a las empresas tomar decisiones más informadas entre las estrategias de precios y los objetivos de acceso al mercado.
La RWE también abarca datos que van más allá de la eficacia demostrada en los ensayos controlados.
Si las compañías farmacéuticas quieren garantizar la efectividad de sus fármacos para la porción más amplia de una población de pacientes, primero necesitan comprender los desafíos personales a los que se enfrentan los miembros de estas poblaciones. La digitalización de los datos ha permitido la agregación y el análisis de los datos del mundo real (RWD) para generar insights a través de una plataforma de RWD.
Utilizar RWD para comprender y mapear los determinantes sociales de la salud (SDOH), destacando los desafíos que enfrentan los pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC), allana el camino para mejorar la equidad en salud no solo en la población con NSCLC, sino también en otras afecciones. Esto, a su vez, conduce a diseños de ensayos clínicos que permiten un reclutamiento de pacientes más exitoso. Un ensayo clínico que utiliza insights de RWD aumenta la diversidad de los pacientes en el estudio y da lugar a fármacos que ayudan a un espectro más amplio de pacientes con NSCLC. Al usar RWD para comprender y mitigar las barreras de los SDOH, las empresas farmacéuticas pueden expandir su población de pacientes abordable, mejorar la adherencia al tratamiento y, en última instancia, impulsar una mayor adopción en el mercado y mayores ingresos.
Al analizar datos demográficos y geográficos, las empresas farmacéuticas pueden planificar sitios para ensayos clínicos que sean más convenientes para los pacientes objetivo del estudio. Pueden construir equipos bilingües y biculturales para involucrar mejor a los actores de la comunidad y generar confianza.
En un reciente webinar de MedCity News y PurpleLab®, Steven Emrick, vicepresidente senior de soluciones de informática clínica de PurpleLab y de HealthNexus®, observó que mejorar la equidad en salud y los ingresos no son mutuamente excluyentes.
“Creo que si no abordas el aspecto de la equidad en salud, entonces estás perdiendo parte de tu misión como empresa de ciencias de la vida”, dijo Emrick. “Tienes que ser inclusivo, tienes que mirar a las poblaciones de pacientes para las que estás desarrollando terapias. Eso es bueno para tu negocio, es bueno para tu marca ser más inclusivo en terms of cómo diseñas tus ensayos clínicos. No pienses que esas dos cosas son mutuamente excluyentes: un objetivo de salud pública y un objetivo de ingresos”.
El RWD puede informar el diseño de criterios de elegibilidad para ensayos más inclusivos, optimizar la selección de sitios y mejorar las estrategias de reclutamiento. Esto conduce a poblaciones en los ensayos más diversas y representativas, lo que en última instancia produce resultados más generalizables y robustos que son aplicables a una base de pacientes más amplia.
Ben Freiberg, principal Informatics systems lead de los Catalizadores Computacionales GCS de Genentech, compartió su perspectiva sobre los desafíos del diseño de ensayos clínicos durante el webinar. Explicó que las empresas farmacéuticas y sus socios deben diseñar ensayos clínicos para que se lleven a cabo en áreas donde haya personas con experiencia en la gestión de sitios de ensayos clínicos, típicamente un centro médico académico. Muchas veces, estos tienden a ubicarse no en áreas rurales, sino dentro o cerca de una área metropolitana.
“Cuanto más sabemos sobre la demografía de una enfermedad, qué enfermedades ocurren dónde, y específicamente cómo se manifiestan esas patologías, cuáles son los factores ambientales, los factores socioeconómicos, los factores genéticos, entonces se vuelve mucho más fácil planificar tu ensayo clínico y tiene una mayor probabilidad de éxito”, dijo Freiberg. “Eso es porque has captado a pacientes reales que podrían responder a la terapia en esa población”.
Aprovechar el RWD permite la validación robusta de la efectividad en el mundo real. Facilita la evaluación de endpoints del mundo real como la supervivencia global, el tiempo hasta el próximo tratamiento, el tiempo hasta la discontinuación del tratamiento y la supervivencia libre de progresión. Investigaciones han mostrado una conexión entre los endpoints del mundo real y los resultados observados en ensayos clínicos aleatorizados, validando el uso de RWD para informar la toma de decisiones regulatorias y de pagadores.
La propuesta de valor central de PurpleLab radica en su capacidad para traducir RWD complejo en inteligencia accionable para apoyar el diseño de ensayos clínicos, así como para impulsar cambios en los estándares de cuidado que pueden mejorar los resultados. Análisis de RWD han demostrado que las terapias dirigidas mejoran significativamente la supervivencia de pacientes con NSCLC con mutaciones accionables, proporcionando evidencia que respalda un acceso más amplio a pruebas genómicas exhaustivas y a estas terapias dirigidas.
Existen varias formas en que el RWD puede utilizarse para aliviar las preocupaciones de los pagadores sobre si cubrir o no un tratamiento en particular. Entre los factores que informan estas decisiones están:
- Adherencia a la medicación
- Impacto en costos/utilización de recursos sanitarios
- Efectividad comparativa
- Calidad de vida/carga de síntomas – lo cual puede impactar la adherencia a la medicación
La plataforma de RWD de PurpleLab facilita una colaboración无缝 (sin fisuras) y una toma de decisiones basada en datos entre los equipos de I+D, comerciales y de acceso al mercado, ayudando a desmantelar los silos de datos internos. Al hacerlo, PurpleLab no es solo un proveedor de datos, sino un habilitador estratégico de la transformación organizacional, fomentando una comprensión compartida y integral del journey del paciente que impulsa un crecimiento empresarial holístico.
Imagen: tonefotografia, Getty Images