El mayor desafío en el desarrollo de medicamentos es que el proceso no es un equilibrio perfecto entre éxito y fracaso; es abrumadoramente de fracaso, con alrededor del 90% de los medicamentos que nunca llegan más allá de los ensayos clínicos. Como consecuencia, el costo de desarrollar y llevar un solo medicamento al mercado se estima en $2.3 mil millones. Esta alta tasa de fracaso es un desafío importante en toda la industria farmacéutica, con estrategias para abordar esta ineficiencia como un enfoque clave para muchas empresas.
Desarrollar medicamentos es un proceso de múltiples pasos donde los medicamentos pueden fallar por varias razones en cada paso. El primer paso, la identificación del objetivo, implica identificar genes cuyos productos son buenos candidatos para el descubrimiento y desarrollo de medicamentos. De los aproximadamente el 90% de los medicamentos que fallan, una proporción sustancial falla porque los objetivos no son los mejores para el propósito del desarrollo de medicamentos. Esto no quiere decir que los medicamentos fracasen simplemente porque se han desarrollado para productos génicos que no son relevantes para la enfermedad. A menudo, la importancia de un gen en una vía puede ser malinterpretada, debido a información incompleta. La consecuencia de este error es que el medicamento resultante puede funcionar solo en un subconjunto mucho más pequeño de la población de pacientes de lo esperado, reduciendo las posibilidades de éxito en los ensayos clínicos.
Mejorar la identificación y validación de objetivos de medicamentos específicos de enfermedades de manera específica para el tipo de célula y el paciente no solo reducirá la tasa de fracaso y el costo que es tan inherente en los procesos actuales de desarrollo de medicamentos, sino que también permitirá el desarrollo de medicamentos de precisión más efectivos, mejorando los resultados para los pacientes.