La Sociedad de Medicina Digital (DiME) ha lanzado un nuevo conjunto de medidas clínicas digitales para mejorar el tratamiento de enfermedades pediátricas raras, en colaboración con socios como la FDA, BioMarin, Northwestern Medicine y Stanford Medicine.
Este conjunto de medidas, publicado el jueves, tiene como objetivo proporcionar a investigadores y compañías farmacéuticas criterios de valoración estandarizados para evaluar la eficacia de los tratamientos y acelerar el desarrollo clínico en enfermedades pediátricas raras, un área históricamente dificultada por ensayos pequeños y enfoques inconsistentes para medir resultados.
Las medidas están diseñadas para capturar datos de herramientas digitales, como dispositivos portátiles, y ofrecer así información continua sobre la salud del paciente. Al estandarizar la medición de los resultados, DiME espera que los datos de los ensayos sean más eficientes y comparables entre estudios, lo que podría reducir el tiempo necesario para que nuevas terapias lleguen a los niños.
Este enfoque podría ser especialmente transformador en las enfermedades raras, donde las poblaciones de pacientes son pequeñas y cada dato cuenta, señaló Jen Goldsack, CEO de DiME.
“Al observar el panorama de la medicina digital pediátrica, sólo alrededor del 6% de las inversiones se destinan a iniciativas para niños o adolescentes, y no ha habido salidas exitosas en salud digital pediátrica. Como organización impulsada por una misión, nos pareció absolutamente inaceptable”, comentó.
Goldsack señaló que los ensayos en enfermedades raras enfrentan desafíos comerciales: incluso terapias curativas a menudo no llegan a comercializarse porque el costo de los ensayos no puede recuperarse de poblaciones tan reducidas.
Para abordar estas carencias, DiME colaboró con su red de socios para desarrollar una guía que describe los dominios clave comunes en las enfermedades pediátricas raras —como movilidad, cognición, sueño y convulsiones— y proporciona medidas estandarizadas para su uso en investigación y ensayos clínicos, explicó.
El uso de criterios de valoración digitales en los ensayos puede acortar la duración de la fase II en unos tres meses y reducir los plazos totales del estudio, lo que hace que los ensayos sean más viables para poblaciones pequeñas, añadió Goldsack.
Enfatizó que la colaboración fue clave en este esfuerzo. Reguladores, farmacéuticas, desarrolladores tecnológicos y grupos de defensa de pacientes contribuyeron, ayudando a garantizar que las medidas sean prácticas, científicamente rigurosas y estén alineadas con la orientación regulatoria de la FDA. El equipo también creó un kit de herramientas de implementación para guiar a investigadores y empresas sobre cómo adoptar estas medidas digitales en los ensayos.
Las farmacéuticas y los investigadores pueden utilizar el marco de DiME para identificar las medidas digitales más relevantes para una enfermedad pediátrica rara determinada, basándose en un conjunto de datos de acceso abierto con perspectivas de pacientes y cuidadores, explicó Goldsack. El marco proporciona métricas estandarizadas, orientación técnica y herramientas personalizables que garantizan que los datos se recopilen de manera consistente en todos los estudios, facilitando el diseño de ensayos y la comparación de resultados.
“También realiza la muy importante estandarización técnica: ¿cuáles son los elementos de datos comunes? ¿Cuál es la ontología de medición, para que quienes desarrollan estas herramientas y crean registros estén comparando peras con peras, y realmente estemos armonizando el campo para impulsarlo?”, declaró Goldsack.
Con este marco y kit de herramientas, DiME pretende reducir el riesgo en el mercado de las enfermedades pediátricas raras, fomentando una mayor innovación y colaboración entre investigadores, farmacéuticas y grupos de pacientes.
Foto: The Good Brigade, Getty Images