Bristol Myers Squibb está asegurandose una oportunidad para competir en la próxima generación de terapias celulares mediante la adquisición de 1.500 millones de dólares de Orbital Therapeutics, una startup cuyo programa principal se acerca a la fase de ensayos clínicos para enfermedades autoinmunes y que cuenta con una plataforma tecnológica que podría generar más candidatos terapéuticos.
BMS ya tiene un lugar en las terapias celulares para el cáncer con Breyanzi y Abecma, que cuentan con aprobaciones para tratar ciertos cánceres hematológicos. Al igual que otros productos de CAR-T de primera generación, ambos son tratamientos ex vivo que se fabrican recolectando las células T de un paciente y modificándolas en un laboratorio para que se conviertan en combatientes específicos del cáncer. Orbital, con sede en Cambridge, Massachusetts, forma parte de un grupo de empresas que desarrollan tratamientos in vivo, los cuales consiguen que las células del cuerpo del paciente fabriquen las células terapéuticas.
Las terapias basadas en ARN mensajero no permanecen mucho tiempo en el organismo. Este tipo de ARN es lineal, asemejándose a una cadena. Poco después de que el ARN mensajero entrega las instrucciones para fabricar proteínas, las enzimas del cuerpo atacan los extremos de esa cadena, descomponiendola. Las terapias celulares de Orbital utilizan ARN circular, un bucle cerrado que no tiene extremos expuestos a las enzimas degradantes de ARN. Se espera que el ARN circular permanezca más tiempo en el cuerpo.
El programa principal de Orbital, OTX-201, emplea una nanopartícula lipídica para administrar ARN circular a las células T. Este material genético programa la célula T para que exprese un receptor de antígeno quimérico que se dirige a una proteína de la superficie celular llamada CD19. Esta proteína se expresa altamente en los linfocitos B, un tipo de célula inmunitaria asociada con numerosas enfermedades autoinmunes. OTX-201 se encuentra actualmente en fase de ensayos preclínicos para respaldar una solicitud de nuevo fármaco en investigación.
“El CAR-T in vivo representa un enfoque terapéutico novedoso que podría redefinir el tratamiento de las enfermedades autoinmunes”, afirmó Robert Plenge, vicepresidente ejecutivo y director de investigación de BMS, en un comunicado preparado. “Esta adquisición consolida nuestra sólida plataforma de investigación en terapia celular y nos brinda la oportunidad de impulsar una terapia potencialmente mejor en su clase, diseñada para eliminar los linfocitos B autorreactivos y restablecer el sistema inmunológico.”
Los orígenes de Orbital se remontan a Beam Therapeutics, una empresa que desarrolla terapias de edición genética ex vivo e in vivo basadas en su tecnología de edición de bases. Beam, también con sede en Cambridge, poseía además tecnologías para diseñar y fabricar ARN mensajero. En 2023, Orbital se escindió de Beam con licencias para dichas tecnologías y 270 millones de dólares de una ronda de financiación Serie A liderada por Arch Venture Partners.
Según los términos del acuerdo de adquisición anunciado el viernes, BMS pagará 1.500 millones de dólares en efectivo al cierre de la transacción. Se trata del movimiento de fusiones y adquisiciones más reciente y cuantioso de una gran farmacéutica este año para asegurar una posición en la carrera por desarrollar terapias celulares in vivo para trastornos autoinmunes. En marzo, AstraZeneca acordó pagar 425 millones para comprar EsoBiotec; otros 575 millones están vinculados al cumplimiento de ciertos hitos. Tres meses después, AbbVie acordó un trato de hasta 2.100 millones para adquirir Capstan Therapeutics. En agosto, Gilead Sciences se unió a la carrera de las terapias celulares in vivo con su adquisición de Interius Bio por 350 millones.
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