La pandemia de Covid-19 impactó a prácticamente todas las industrias, siendo la sanidad la que experimentó quizás la transformación más drástica. Antes de la pandemia, la mayoría de nosotros no podríamos haber imaginado que las consultas médicas rutinarias ocurriesen a través de la telemedicina, o que una vacuna nueva se desarrollara, probara y autorizara para uso de emergencia en menos de un año. La urgencia de la pandemia obligó a científicos e investigadores médicos a ser creativos y desarrollar nuevos tratamientos con rapidez.
De qué manera la pandemia cambió lo posible con la Evidencia del Mundo Real (RWE)
El valor de la evidencia del mundo real (RWE) y los datos del mundo real (RWD) se hizo rápidamente evidente, siendo fundamentales para comprender la seguridad y eficacia de las vacunas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) publicó documentos de orientación sobre RWE centrados en la pandemia, además de financiar e iniciar proyectos para apoyar la investigación sobre Covid-19 mediante estudios de RWE y plataformas. Como resultado, el proceso de desarrollo de vacunas—que generalmente toma 10-15 años—se comprimió a menos de un año, dando a los pacientes acceso rápido a una vacuna aprobada por la FDA que cumplió criterios rigurosos de prueba.
Casi de la noche a la mañana, la RWE pasó de ser un complemento “deseable” de los ensayos clínicos a un elemento central del proceso de desarrollo de fármacos. Este cambio impulsado por la pandemia ha llegado para quedarse: el año pasado, el 82 por ciento de las presentaciones a la FDA incluyeron RWE, y la agencia aprobó un 15 por ciento más de fármacos basados en presentaciones de RWE en 2024 que el año anterior. La FDA ha proporcionado a las compañías farmacéuticas una lista de verificación a seguir al incorporar RWE y ha actualizado su sitio web con información y orientación adicional, lo que señala el papel permanente de la RWE como un impulsor crucial de la innovación.
A medida que la RWE sigue influyendo en el futuro del desarrollo de medicamentos, las empresas farmacéuticas se enfrentarán inevitablemente a obstáculos. Pero con el enfoque adecuado, se pueden superar para desbloquear información crítica y llevar mejores terapias a los pacientes más rápido.
Los retos de trabajar con RWE
A pesar de su promesa, la industria farmacéutica aún enfrenta tres barreras sistémicas para materializar todo el potencial de la RWE.
- Problemas de ingesta y armonización de datos. Adquirir fuentes de datos no solo requiere una inversión financiera sustancial, sino también una gran inversión de tiempo. Una vez que las empresas compran estas fuentes, deben dedicar un tiempo considerable a preparar dichos datos para el análisis. Los datos provenientes de fuentes distintas—con esquemas dispares—pueden causar desafíos de armonización que ralentizan la obtención de información y retrasan el proceso de desarrollo.
- Restricciones de privacidad y normativas de acceso a datos locales inconsistentes. Las compañías farmacéuticas suelen comprar datos bajo estrictas restricciones de uso limitadas a ciertas geografías, indicaciones o períodos de tiempo. A menudo, deben verificar manualmente que los datos se usen correctamente dentro de esos límites, lo que puede ralentizar drástricamente los análisis multisitio y obstaculizar la colaboración global.
- Desafíos de trazabilidad. Garantizar la trazabilidad desde la fuente de datos hasta el análisis sigue siendo un reto persistente, a pesar de ser un requisito regulatorio. Para cumplir con este estándar, las empresas necesitan las infraestructuras adecuadas para soportar la reproducibilidad, y todos los análisis deben realizarse dentro de un conjunto de herramientas validadas—no en un notebook local en el portátil de un desarrollador. Cuando el proceso de desarrollo carece de trazabilidad, las empresas se vuelven más susceptibles al riesgo regulatorio y enfrentan aprobaciones más lentas.
Maximizar el impacto de la RWE exige las herramientas y el enfoque adecuados
Conforme la RWE se vuelve cada vez más central en el desarrollo de fármacos, los líderes farmacéuticos deben invertir en plataformas interoperables, hacer cumplir la reproducibilidad y empoderar a sus equipos con información en tiempo real. Una forma de lograrlo podría ser la transición de informes de RWE estáticos en formato PDF hacia herramientas y plataformas más interactivas respaldadas por modelos.
¿Cómo se ve esto en la práctica? En lugar de esperar semanas a que un desarrollador vuelva a ejecutar código para ver un análisis ligeramente diferente, los interesados pueden utilizar un panel de control interactivo para actualizar los análisis al instante. Además, dado que todos los análisis los realiza el sistema (y no desarrolladores individuales trabajando en notebooks locales), se obtiene la ventaja añadida de un control de calidad, gobernanza y reproducibilidad integrados.
Esto beneficia a las empresas farmacéuticas de las siguientes maneras:
- Aumenta la agilidad hipotética al permitir a los clínicos probar subpoblaciones específicas al momento, acelerando en última instancia la toma de decisiones.
- Fomenta una mayor confianza al permitir a las partes interesadas ver rápida y fácilmente cómo se realizan los análisis.
- Proporciona una única fuente de verdad en forma de un panel de control visible para todos, lo que reduce las fuentes conflictivas que ralentizan el progreso.
- Agiliza el cumplimiento normativo al proporcionar a los reguladores datos (no solo documentos) para su revisión —incluyendo desde visualizaciones hasta el código subyacente—todo en un solo lugar.
Reflexiones finales sobre el aprovechamiento de la RWE para la sanidad postpandemia
Para tener la mejor probabilidad de éxito utilizando RWE, las empresas farmacéuticas deberían “comenzar con el fin en mente”. Esto significa diseñar los estudios asumiendo que la RWE efectivamente se incluirá en la presentación regulatoria, e integrar esto en el plan de análisis estadístico desde el principio.
También es crucial inventariar y preparar las fuentes de datos necesarias para respaldar esto —y comenzar a construir la pila tecnológica adecuada con anticipación. Finalmente, las compañías deben comunicarse con los reguladores de forma temprana para recibir orientación sobre su enfoque. La pandemia quizás quede cinco años atrás, pero la velocidad, agilidad e impacto que desbloqueó a través de la RWE deben definir la próxima década del desarrollo de medicamentos.
Foto: ChatGPT
Christopher McSpiritt es Vicepresidente de Estrategia para Ciencias de la Vida en Domino Data Lab. Dirige la comprensión de las necesidades del cliente y trabaja con los equipos de gestión de producto y marketing para impulsar los enfoques de comercialización en el sector de ciencias de la vida. Christopher comenzó a enfocarse en esta industria cuando se unió a una pequeña startup de eClinical en 2005. Desde entonces, ha tenido la oportunidad de trabajar tanto en consultoras como en empresas líderes de software como gerente de proyecto, analista de negocio, consultor, gerente de producto y estratega.
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