Eleanor Dalley no creía que viviría para cumplir 50 años después de ser diagnosticada con enfermedad de la neurona motora (ENM) en el 2019.
No existe cura, y la mayoría de las personas fallecen en pocos años al perder la capacidad de moverse, comer, hablar y respirar.
Pero para Eleanor, existió un salvavidas: un medicamento innovador que ha detenido el avance de la condición.
“Es un milagro, para ser sincera, es como si me hubiera congelado en el tiempo”, contó esta madre a Sky News.
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Eleanor Dalley celebró su cumpleaños número 50 en las Maldivas
La ENM afecta al cerebro y los nervios, provocando que los músculos se debiliten progresivamente. Aunque Eleanor ha perdido algo de movimiento en las piernas, sus síntomas no han empeorado, permitiéndole alcanzar metas que no pensó que llegaría a ver.
“Mi mayor temor era morir en un año”, dijo Eleanor.
“Ponía cosas en la televisión que me hicieran llorar, para poder decir que era la tele la que me hacía llorar, pero en realidad no. Era yo preocupándome por no ver a mi hija crecer o por no llegar a los 50.
“Tener este nuevo medicamento ha significado que he logrado todas esas cosas.
“Pero soy muy afortunada, y no todo el mundo tiene la misma oportunidad.”
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Eleanor, de vacaciones, dijo que Tofersen había detenido sus síntomas
El fármaco, Tofersen, es el primer tratamiento efectivo para los síntomas de la ENM. Eleanor pudo acceder a él mediante un programa de acceso temprano gestionado por su fabricante Biogen, que actualmente lo ofrece de forma gratuita al NHS.
Sin embargo, requiere inyecciones regulares en la espina dorsal y, aunque el medicamento en sí es gratuito, algunos sistemas del NHS dicen que no tienen el personal o los recursos para administrarlo.
Estos problemas han resultado en una lotería geográfica para el acceso, con personas como Lillia Jakeman, de 19 años, perdiendo la oportunidad.
‘Tortura mental’
“Es como una zanahoria que cuelgan frente a ti y luego la quitan”, dijo Rachel, la madrastra de Lillia y médico de cabecera con 30 años de experiencia. “Es una situación muy cruel e injusta.”
A Lillia le diagnosticaron ENM en agosto, cuando le dieron un folleto sobre Tofersen. Sin embargo, no ha podido acceder al tratamiento después de ser referida.
Ahora usa una silla de ruedas, mientras sus brazos se debilitan, afectando su habilidad para hacer lo que ama.
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Lillia Jakeman, 19 años
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Lillia con su abuelo, quien falleció de ENM
“Una de las cosas más importantes para ella es que le encantaba armar Lego y hacer arte, y ahora ya no puede”, explicó Rachel.
“Todavía tiene cierto movimiento en los pulgares, así que puede usar una silla de ruedas eléctrica, puede hacer ciertas cosas. Pero el punto es que Tofersen necesita darse a estos pacientes lo antes posible para preservar la función, y sabes que cada día importa.
“Lillia lo describe realmente como una tortura mental, no saber al despertar al día siguiente si habrás perdido algo, alguna otra función que se ha ido.”
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Lillia no ha podido obtener el medicamento a través de su sistema local del NHS
El Grupo Parlamentario de Todos los Partidos sobre ENM, presidido por el diputado laborista Ian Byrne, dijo tener conocimiento de 20 personas que no pueden acceder a Tofersen y cuatro que fallecieron mientras esperaban el tratamiento.
El fármaco es para aquellos con una forma hereditaria de ENM llamada SOD1, que representa el 2% de los casos.
Caroline Nokes, la diputada local de Lillia y una importante parlamentaria conservadora, dijo que no debería ser difícil extender el acceso a un pequeño número de personas.
Ella se unió a la familia de Lillia y al Sr. Byrne para entregar una petición en Downing Street el miércoles, pidiendo al gobierno que intervenga.
Burocracia del NHS
Este problema ha generado una preocupación más amplia sobre el acceso a nuevos tratamientos en el NHS, considerando los millones de libras invertidos en el sector de ciencias de la vida para proyectos de investigación y ensayos clínicos.
Tofersen recibió la autorización de comercialización en julio por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido.
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Sin embargo, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (NICE) es el organismo que asesora si los medicamentos deben estar disponibles para financiación rutinaria en el NHS.
Comenzará su proceso de evaluación para Tofersen en marzo, pero no está claro cuánto tiempo tomará.
Se dice que los ministros son reacios a interferir, ya que creen que esto socavaría el proceso oficial.
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La familia de Lillia caminó desde Southampton hasta Downing Street como parte de su campaña para ampliar el acceso a Tofersen
El profesor Ammar Al-Chalabi, neurólogo consultor del King’s College Hospital, dijo que se necesita un sistema más simple.
Declaró: “El gobierno quiere que seamos una superpotencia científica, y en cuanto a la enfermedad de la neurona motora, realmente lo somos.
“Y este medicamento está disponible, pero no está disponible para los pacientes a pesar del avance científico. ¿Qué dice eso?
“¿Cuál es el propósito de encontrar estos nuevos tratamientos si no están disponibles en el NHS? El camino tiene que estar completo.”
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Profesor Ammar Al-Chalabi
Un portavoz del Departamento de Salud y Atención Social dijo: “Estamos comprometidos a mejorar la atención para personas con enfermedad de la neurona motora como Lillia y asegurar que reciban el apoyo y tratamiento que necesitan.
“Tofersen está aprobado para su uso en el Reino Unido y NICE está trabajando con el fabricante sobre si recomendarlo para financiación rutinaria por el NHS.
“Si es recomendado, el NHS en Inglaterra trabajará para hacerlo disponible a los pacientes del NHS tan rápido como sea posible.”