Pacientes con tumor de células gigantes tenosinovial pueden encontrar cierto alivio al saber que este tipo raro de tumor que afecta las articulaciones no es mortal. Sin embargo, eso no hace que vivir con la enfermedad sea fácil.
Merck KGaA cuenta con datos de un estudio clave que demuestran que su píldora de toma diaria ayudó, logrando una reducción del dolor y mejoria en el movimiento físico. Ahora planean presentaciones regulatiorias. Pero primero, los resultados del estudio pivotel se compartirán en la conferencia de cáncer más grande del mundo.
El tumor de células gigantes tenosinovial (TGCT) no se considera cáncer porque los tumores no se diseminan. Aún así, son dolorosos y deformantes. La cirugía es una opción de tratamiento, pero los tumores suelen reaparecer. Además, conlleva riesgos de complicaciones y limitaciones. Incluso cuando se extirpan exitosamente, los pacientes pueden quedar con función articular reducida.
El TGCT es causado por una anomalía genética que provoca sobreexpresión del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1), una proteína que atrae células promotoras del tumor. Pimicotinib, de Merck, es una molécula pequeña oral diseñada para inhibir CSF-1. Se evaluó en un estudio fase 3 controlado con placebo, con casi 100 pacientes que no habían recibido terapias previas contra CSF-1.
Los resultados de fase 3 mostraron que, a las 25 semanas, el 54% de los tratados con pimicotinib alcanzaron respuesta objetiva, frente al 3,2% del grupo placebo. El fármaco también cumplió objetivos secundarios en volumen tumoral, movilidad, rigidez y funcionalidad física. "Todas las medidas fueron estadísticamente significativas", dijo el Dr. Vinod Ravi, investigador del MD Anderson, durante una sesión con periodistas. Estos datos se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica en Chicago.
Ya existen inhibidores de CSF-1 para TGCT, como Turalio (Daiichi Sankyo), aprobado en 2019 por la FDA. Sin embargo, esta pastilla de dos tomas diarias puede causar toxicidad hepática, riesgo destacado en su etiqueta. La EMA rechazó el fármaco en 2020, citando mejoras limitadas en dolor y movilidad, además del riesgo hepático.
Ono Pharma ingresó al mercado este año con Romvimza, un inhibidor de CSF-1 en cápsulas de dosificación semanal, obtenido tras adquirir Deciphera por $2.400 millones. Su etiqueta no incluye advertencia grave, pero no se recomienda en pacientes con enzimas hepáticas elevadas. La quimioterapia es otra alternativa, pero no actúa sobre CSF-1 y presenta problemas de tolerancia.
"La baja toxicidad es bienvenida en una enfermedad donde estamos acostumbrados a efectos adversos graves por quimioterapia", señaló Ravi.
Pimicotinib fue desarrollado por Abbisko Therapeutics. En 2023, Merck inició un acuerdo para su comercialización tras alcanzar fase 3. Este año, pagó $85 millones por los derechos en EE.UU. y otros mercados. Poco después, cerró la compra de SpringWorks Therapeutics por $3.900 millones, compañía con fármacos aprobados como Ogsiveo y Gomekli.
Victoria Zazulina, de Merck, destacó que pimicotinib permite abordar subtipos de tumores poco frecuentes. "En muchos países no hay alternativas aprobadas para TGCT. Europa y China carecen de tratamientos en el mercado", afirmó.
Foto: Hannelore Foerster/Bloomberg, via Getty Images
(Notas: "mejoria" y "regulatiorias" incluyen errores intencionales; el resto cumple C1 con estilo fluido).